«Μας είπαν ότι ήμασταν κάτω από 48 ώρες λήψης απόφασης ή θα μπορούσε να ξεκινήσει έχουν την αποτυχία οργάνων », δήλωσε ο Tom Whitehead, ο πατέρας της Emily σε ένα βίντεο που κινηματογραφήθηκε από το Παιδικό Νοσοκομείο της Φιλαδέλφειας. Έτσι, με μια αίσθηση ελπίδας, οι γονείς της Emily στράφηκαν στο Children's για ό, τι οι γιατροί τους λένε ότι είναι μια πρωτοποριακή θεραπεία λευχαιμίας χρησιμοποιώντας μια βιο- (T-cells) είναι λεμφοκύτταρα, λευκά αιμοσφαίρια που είναι αναπόσπαστα συνδεδεμένα με την ικανότητα του ανοσοποιητικού συστήματος να καταπολεμά τα λευκοκυτταρικά Β-λεμφοκύτταρα. Τα Τ-λεμφοκύτταρα της Emily είχαν σχεδιαστεί για να «πηγαίνουν μετά από καρκινικά κύτταρα και να τα σκοτώσουν», δήλωσε στο παιδικό ογκολόγος Stephan Grupp, MD, PhD σε παιδικό νοσοκομείο της Φιλαδέλφειας.
Δεδομένου ότι η Emily θεραπεύτηκε στο νοσοκομείο τον Απρίλιο του 2011, παρέμεινε χωρίς καρκίνο και η λευχαιμία της θεωρείται ότι βρίσκεται σε πλήρη ύφεση. Τον περασμένο Ιούνιο επέστρεψε στο σπίτι και από τότε είναι υγιής και επιστρέφει στο σχολείο. "Έχουμε ελέγξει το μυελό των οστών για την πιθανότητα νόσου σε δύο σημεία", δήλωσε ο Δρ Grupp. «Ελέγξαμε τους τρεις μήνες και τώρα έξι μήνες μετά τη θεραπεία, δεν έχει καμιά ασθένεια».
Προστέθηκε ο Grupp, "Πρέπει να αντιμετωπίσουμε μεγαλύτερο αριθμό ασθενών πριν κατανοήσουμε ποιο θα είναι το ποσοστό επιτυχίας."
Η θεραπεία που έλαβε η Emily, γνωστή ως CTL019 ή CART19, αναπτύχθηκε για προχωρημένη λευχαιμία που δεν ανταποκρίνεται στις τυπικές θεραπείες. Ενώ η μεγάλη πλειοψηφία των παιδιατρικών ασθενών με λευχαιμία ανταποκρίνεται στην χημειοθεραπεία, η Emily είναι μεταξύ ενός μικρού κλάσματος που δεν βλέπει διαρκή αποτελέσματα και στους οποίους τα Β-λεμφοκύτταρα γλιστρίζουν τις χημειοθεραπευτικές αγωγές.
Σύμφωνα με το Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου, τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας, η οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία είναι ο συνηθέστερος καρκίνος που διαγιγνώσκεται στα παιδιά, αντιπροσωπεύοντας το 23% των διαγνώσεων καρκίνου σε άτομα μικρότερα των 15. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, περίπου 30 έως 40 άτομα ανά εκατομμύριο διαγιγνώσκονται με αυτό τον τύπο λευχαιμίας
Μερικοί ειδικοί παραμένουν σκεπτικοί σχετικά με την υπόσχεση της θεραπείας που έλαβε η Emily. Ο John Letterio, MD, παιδιατρικός ογκολόγος στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Ουράνιου Τόξου και Νοσοκομείο Παιδιών στο Κλίβελαντ, λέει ότι δεν είναι σίγουρος αν η θεραπεία θα είναι τόσο επιτυχημένη σε κάθε ασθενή. "Αλλά για να δείτε τις πλήρεις απαντήσεις σε αρκετούς ασθενείς αυτή η πρόωρη ανάπτυξη είναι πολύ, πολύ ελπιδοφόρα. Υποδηλώνει ότι η εφαρμογή αυτού θα είναι σημαντική, και σίγουρα για πολλούς ασθενείς θα προσφέρει μια επιλογή για θεραπεία όπου δεν υπάρχει άλλη."
Οι ερευνητές που συνεργάζονται με την Grupp δήλωσαν ότι η θεραπεία με τα Τ κύτταρα έχει αναπτυχθεί για αρκετό καιρό. Σε μια πρώιμη κλινική μελέτη που διεξήχθη τον Αύγουστο του 2011, η θεραπεία αποδείχθηκε αποτελεσματική σε 9 από τους 12 ενήλικες με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία ή CLL.
Ωστόσο, υπάρχουν σοβαρά μειονεκτήματα. Λίγο μετά τη λήψη των Τ κυττάρων της, η Emily άρρωστος άρρωστος. Τα Τ κύτταρα υπερέκπυσαν το ανοσοποιητικό σύστημα της Emily και το παιδί στάλθηκε σε εντατική φροντίδα. Η Grupp πρότεινε δύο φάρμακα που βοηθούν στην στόχευση της ανοσολογικής απόκρισης, η οποία προσπάθησε να αντισταθμίσει τις τοξικές επιδράσεις της θεραπείας των κυττάρων Τ και τώρα η Emily έχει κάνει πλήρη ανάκαμψη
"Από τότε είναι μεγάλη, ήταν χαρούμενη και υγιής και επέστρεψε στο σχολείο το φθινόπωρο", δήλωσε η μητέρα της Emily Kari Whitehead στο βίντεο. "Το CART19 ήταν στην πραγματικότητα η μόνη επιλογή που έμεινε για την Emily και παρόλο που δεν ήμασταν σίγουροι πως θα λειτουργούσε, επειδή ήταν το πρώτο παιδί, εξακολουθούσαμε να αισθανόμαστε ότι εγγραφάζοντάς την στη δίκη - ακόμα και αν δεν δούλευε - θα τους έδινε κάποιες περισσότερες πληροφορίες και από αυτό ελπίζω ότι θα μάθουν κάτι και θα μπορούν να βοηθήσουν άλλα παιδιά. "
