Τα βιοϊσομερή φάρμακα για την ελκώδη κολίτιδα

Thinkstock

Μην χάσετε αυτό

9 ερωτήσεις που πρέπει να ρωτήσετε πριν από την επόμενη επείγουσα κολίτιδα

Συνδεθείτε: 16 Ιστορίες πραγματικού βίου Colitis

Εγγραφείτε για το ενημερωτικό δελτίο Digestive Health

Ευχαριστούμε για την εγγραφή σας!

Εγγραφείτε για περισσότερα ΔΩΡΕΑΝ ενημερωτικά δελτία καθημερινής υγείας

Εάν έχετε ελκώδη κολίτιδα, υπάρχει ένας νέος τύπος φαρμάκου που μπορεί να θέλετε για να εξοικειωθούν με: βιοσμυρίδια

Τα βιοσυμπιλάκια είναι ένας τύπος βιολογικής, μιας κατηγορίας φαρμάκων που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία της φλεγμονώδους νόσου του εντέρου ή του IBD, από το 1 . Όταν χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία της ελκώδους κολίτιδας, οι βιολόγοι εργάζονται εξουδετερώνοντας μια πρωτεΐνη που παράγεται από Ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος

Τα βιοσυμπιλάκια, αν και ένα είδος βιολογικού φαρμάκου, αναφέρονται με διαφορετικό όνομα επειδή, αν και έχουν διαμορφωθεί σύμφωνα με τα υπάρχοντα βιολογικά, δεν είναι πανομοιότυπα με αυτά.

Τα βιοσυμπιλάκια είναι σαν τα γενόσημα φάρμακα. μια βασική διαφορά: Η ενεργή ανάπτυξη διατροφή των φαρμάκων κοινόχρηστης ονομασίας είναι πανομοιότυπα με εκείνη των φαρμάκων με επωνυμία που ονομάζονται μετά. Τα βιοσυμπιλάσματα δεν είναι ακριβή αντίγραφα των συνταγογραφούμενων φαρμάκων τους. Αντίθετα, όπως υποδηλώνει και το όνομά τους, μοιάζουν πολύ με το αρχικό φάρμακο.

Δεν εγκρίνονται βιοσυμπιλάσματα

Δεν υπάρχουν νέα φάρμακα που πωλούνται στις Ηνωμένες Πολιτείες χωρίς την έγκριση της Υπηρεσίας Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Κανονικά, η έγκριση απαιτεί να αποδεικνύεται ότι ένα φάρμακο είναι ασφαλές και αποτελεσματικό μέσω εκτεταμένων κλινικών δοκιμών. Αλλά από το 1984, τα γενόσημα φάρμακα έχουν υποβληθεί σε μια πολύ πιο απλή διαδικασία έγκρισης. Αυτό οφείλεται στο γεγονός ότι είναι απλώς αντίγραφα ήδη εγκεκριμένων φαρμάκων των οποίων τα διπλώματα ευρεσιτεχνίας έχουν λήξει.

Όταν τα βιολογικά φάρμακα για την IBD κέρδισαν εξέχουσα θέση στις Ηνωμένες Πολιτείες κατά τη δεκαετία του 2000, έμειναν χρόνια στα διπλώματα ευρεσιτεχνίας τους. Καθώς όμως τα διπλώματα ευρεσιτεχνίας πλησίαζαν με το να εκπνέουν, ωστόσο, αυξήθηκε η πίεση τόσο στο FDA όσο και στο Κογκρέσο για να δημιουργηθεί μια διαδικασία έγκρισης βιολογικών αντιγράφων. Η πρώτη ρυθμιστική οδός για την έγκριση αυτών των φαρμάκων - μαζί με τα βιοσφαιρίδια ονομασίας - δημιουργήθηκε από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων το 2005, σύμφωνα με ένα άρθρο που δημοσιεύθηκε στην έκδοση του Ιουλίου του 2015 με τίτλο Current Opinion in Gastroenterology . > Το 2010, το Κογκρέσο δημιούργησε ένα μονοπάτι για την έγκριση των βιοσυμπιεστών από την FDA, στο πλαίσιο του νόμου για την προσιτή περίθαλψη, που υπογράφηκε στο νόμο από τον πρώην πρόεδρο Μπαράκ Ομπάμα. Δεν ήταν μέχρι το 2015, ωστόσο, ότι η FDA ενέκρινε πράγματι ένα βιοποιογενές φάρμακο - και όχι μέχρι το 2016 το FDA ενέκρινε ένα βιοϊσοδύναμο φάρμακο για τη θεραπεία της IBD.

Το μέλλον των Biosimilars

Μέχρι σήμερα μόνο μια χούφτα έχουν εγκριθεί βιολογικές εκπομπές στις Ηνωμένες Πολιτείες. Αλλά αυτό θα μπορούσε να αλλάξει σύντομα, σύμφωνα με την Anita Afzali, MD, γαστρεντερολόγο που διευθύνει το Πρόγραμμα Φλεγμονώδους Εντέρου σε Κέντρο Υγείας του UW Medical στο Σιάτλ. <"Υπάρχουν περισσότερα από 650 βιοσυμπιλάρια υπό εξέλιξη", σημειώνει ο Dr. Afzali, προσθέτοντας ότι τα περισσότερα βρίσκονται στα πρώιμα στάδια της ανάπτυξης. "Αυτό που πρόκειται να έρθει στις Ηνωμένες Πολιτείες θα είναι σίγουρα ένα καυτό θέμα συζήτησης."

Σύμφωνα με την Afzali, η εμφάνιση μιας βιομοριακής τιμής στην αγορά των ΗΠΑ διαρκεί τυπικά επτά έως οκτώ χρόνια και κοστίζει μεταξύ 100 και 250 εκατομμυρίων δολαρίων. Ο μεγάλος αριθμός φαρμάκων που αναπτύσσονται μαζί με αυτό το υψηλό κόστος δείχνει ότι οι εταιρείες φαρμάκων τις βλέπουν ότι έχουν τεράστιο δυναμικό για κέρδος.

Ακόμα, όταν διατίθενται πολλαπλά φάρμακα με βάση το ίδιο βιολογικό, αναμένεται ότι ο ανταγωνισμός θα φέρει το κόστος τους. Το άρθρο του περιοδικού του Ιουλίου 2015 σημειώνει ότι σε σύγκριση με το κόστος των βιολογικών προϊόντων που χρησιμοποιούνται στην IBD, τα biosimilars θα μπορούσαν θεωρητικά να εξοικονομήσουν 25 έως 40 τοις εκατό, αν και οι δύσκολα προβλέψιμες δυνάμεις της αγοράς θα μπορούσαν να οδηγήσουν σε

Ο Mark Gerich, MD, ειδικός της IBD και κλινικός διευθυντής του Κέντρου Crohn's και Colitis του Πανεπιστημίου του Κολοράντο Νοσοκομείου στην Aurora, αναφέρει ότι η ιστορία της εξοικονόμησης κόστους για βιοσμηρίδια στις χώρες όπου έχουν γίνει που υιοθετείται είναι ανάμεικτη. "Η ανησυχία μου," λέει, "είναι ότι οι πραγματικές οικονομικές αποταμιεύσεις δεν θα είναι τόσο μεγάλες όσο ελπίζουμε."

Μια άλλη ανησυχία, λέει ο Afzali, είναι ότι οι ασθενείς μπορεί να μην είναι αυτοί που αποκομίζουν το μεγαλύτερο μέρος της αποταμίευσης. "Δεν γνωρίζουμε πραγματικά", λέει, "αν [βιοσμυρίδες] πρόκειται να μειώσουν το κόστος για τους ασθενείς μας" - όπως τα χαμηλότερα ασφάλιστρα και τα copays - "ή εάν πρόκειται μόνο να παρέχουν μείωση για τις ασφαλιστικές εταιρείες .

Θα είναι αποτελεσματικά τα βιοσυμπιλάκια για τη θεραπεία του IBD;

Όπως σημειώθηκε παραπάνω, τα βιοσμηματοειδή δεν είναι ακριβή αντίγραφα των φαρμάκων στα οποία βασίζονται. Όταν μια ένωση έχει εξαιρετικά μεγάλα μόρια που δημιουργούνται μέσω μιας βιολογικής διαδικασίας, είναι αδύνατο να δημιουργηθεί εκ νέου [η ένωση] ακριβώς. Εάν ο FDA υιοθετήσει ένα τέτοιο πρότυπο για την έγκριση των βιοσυμπιταριών, δεν θα τη συνόδευε ποτέ.

Έτσι, αντί να δείξει ότι είναι πανομοιότυπα με το αρχικό τους σε μοριακό επίπεδο - που απαιτείται για τα γενόσημα φάρμακα - αποδεικνύουν ότι είναι αρκετά παρόμοια με τα πρωτότυπα ώστε να μην έχουν «καμία κλινικά σημαντική διαφορά». Αυτό γίνεται με κλινικές δοκιμές για ασφάλεια και αποτελεσματικότητα, οι οποίες αντιπροσωπεύουν ένα μεγάλο μέρος του κόστους της εμφάνισης βιομοριακής προς την αγορά. σύμφωνα με τους κανόνες του FDA, τα βιοσυμπιλάκια πρέπει να υποβάλλονται σε δοκιμή μόνο για μία ένδειξη - ασθένεια ή κατάσταση υγείας - για την οποία έχει εγκριθεί το πρωτόκολλο. Εάν το φάρμακο αποδειχθεί ασφαλές και αποτελεσματικό για αυτή τη χρήση, ο FDA "εξάγει" ότι είναι ασφαλές και αποτελεσματικό για όλες τις εγκεκριμένες χρήσεις του μεταδοτικού φαρμάκου. Για παράδειγμα, εάν εγκριθεί ένα βιολογικό φάρμακο για τη θεραπεία της ρευματοειδούς αρθρίτιδας, της ψωρίασης του πλάκας, της ελκώδους κολίτιδας και της νόσου του Crohn, και μια βιοεπίσημη έκδοση είναι ασφαλής και αποτελεσματική για τη ρευματοειδή αρθρίτιδα, τότε ο FDA θα εγκρίνει το biosimilar για όλα τα άλλα συνθήκες χωρίς δοκιμή του φαρμάκου στους συγκεκριμένους πληθυσμούς των ασθενών.

Η παρέκταση αυτή προσβάλλει ορισμένους ανθρώπους ως δυνητικά ενοχλητικούς. Λέει ο Dr. Gerich των βιοσυμπιλιστών που εγκρίθηκε πρόσφατα από την FDA, "νομίζω ότι υπάρχουν ορισμένα ζητήματα που σχετίζονται με την παρέκταση και την ασφάλεια και την ανοσογονικότητα" - την ανάπτυξη αντοχής ή αλλεργικής αντίδρασης σε ένα φάρμακο "- που δεν είναι απολύτως σαφή στον ασθενή με IBD πληθυσμός. Δεν υπήρχαν πραγματικά κλινικές δοκιμές που έγιναν ειδικά στον πληθυσμό των IBD πριν από την έγκρισή τους. "Ωστόσο, ο ίδιος προβλέπει ότι τα biosimilars θα αποδειχθούν παρόμοια αποτελεσματικότητα με τους πρωτότυπους βιολόγους στη θεραπεία της IBD

Biosimilars: Similar But Not Interchangeable

Μέχρι στιγμής στις Ηνωμένες Πολιτείες, τα βιοσυμπιλάκια για το IBD έχουν εγκριθεί για όλες τις ίδιες χρήσεις με τα πρωτότυπα φάρμακα - αλλά δεν έχουν χαρακτηριστεί «εναλλάξιμα» με αυτά τα φάρμακα. Στην πράξη, αυτό σημαίνει ότι οι φαρμακοποιοί δεν μπορούν να υποκαταστήσουν ένα βιολογικό όφελος για ένα βιολογικό, όπως θα μπορούσαν με ένα γενόσημο φάρμακο και ένα εμπορικό σήμα.

Οι Afzali ανησυχούν, ωστόσο, ότι αυτό μπορεί να γίνει μια διάκριση χωρίς διαφορά. Είναι εύκολο να φανταστεί κανείς ότι μια ασφαλιστική εταιρεία ή ένα νοσοκομειακό σύστημα δεν θα μπορούσε απλώς να καλύψει ένα πρωτότυπο βιολογικό αλλά μόνο το ισοδύναμο βιολογικό. "Και τώρα," λέει, "το κράτος ή ο ασφαλιστής ή ο φαρμακοποιός λέει," Πρέπει να δοκιμάσετε το biosimilar "," ακόμη και όταν ένας ασθενής έχει ήδη βιώσει ορισμένες παρενέργειες από το βιολογικό που μπορεί να επιδεινωθεί με το biosimilar

Τουλάχιστον, λέει ο Afzali, οι γιατροί θα πρέπει να ενημερώνονται για το τι χορηγούνται οι ασθενείς τους. "Νομίζω ότι ως πάροχος συνταγογραφίας, πρέπει να ενημερωθώ αν ζητηθεί αντικατάσταση", λέει. "Θα πρέπει επίσης να είμαι σε θέση να γράψω" Διανείμετε όπως γράφτηκε ", για να αποφευχθεί οποιαδήποτε αντικατάσταση.

Από την πλευρά του, ο Gerich προβλέπει ότι τα νοσοκομεία μπορεί να γίνουν οι πρώτοι διαδεδομένοι υιοθετών πολλών βιομοιογόνων φαρμάκων, ενδεχομένως αφαιρώντας τους αρχικούς βιολόγους από τους [κατάλογους διαθέσιμων φαρμάκων] συνολικά. Εάν, λέει, "έχετε έναν ασθενή, νοσηλευόμενο ασθενή ελκωτικής κολίτιδας, και πρέπει να του δώσετε μια μεγάλη ποσότητα" ενός βιολογικού φαρμάκου για να αποτρέψετε μια κολεκτομή (απομάκρυνση ενός τμήματος του παχέος εντέρου) "που γίνεται εξαιρετικά δαπανηρό για το νοσοκομείο. "Η αποθεματοποίηση λιγότερο ακριβών βιοσυμπιλάκων, πιστεύει, μπορεί να κάνει τους διαχειριστές φαρμακείων να είναι πιο πρόθυμοι να εγκρίνουν αυτή τη θεραπεία.

Αξίζει επίσης να σημειωθεί ότι σε πρόσφατη νορβηγική μελέτη, δεν έχει ακόμη δημοσιευθεί, αλλά παρουσιάστηκε στο 2016 Ηνωμένες Ευρωπαϊκής Γαστρεντερολογίας εβδομάδα, οι ερευνητές έδειξαν ότι οι ασθενείς θα μπορούσαν να μεταβούν με ασφάλεια από ένα συγκεκριμένο βιολογικό πρόσφατα FDA-εγκριθεί βιο-ομοειδές ισοδύναμο του. Αλλά αυτή η μελέτη δεν ήταν ειδικά για IBD, και ως Afzali σημειώσεις, άλλες μελέτες είχαν αντικρουόμενα αποτελέσματα

Η θετική πλευρά των ομοειδών:. Περισσότερες επιλογές IBD Θεραπεία

Κανείς δεν αμφιβάλλει ότι ομοειδών είναι εδώ για να μείνουν και ότι «θα αναλάβει ένα αυξανόμενο μερίδιο της βιολογικής αγοράς ναρκωτικών στα επόμενα χρόνια.

Afzali ελπίζει ότι η έλευση εισροή των νέων φαρμάκων θα ζητήσει περισσότερη έρευνα σχετικά με τις επιπτώσεις τους στη θεραπεία της IBD. «Χρειαζόμαστε ακόμη μια πολύ πιο ανθρώπινη και την έρευνα», λέει, «να αξιολογήσει πραγματικά την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των ομοειδών» για μεμονωμένες ασθένειες.

Gerich είναι συγκρατημένα αισιόδοξος για τις δυνατότητες που ομοειδών κατέχουν. "Ας ελπίσουμε ότι η ασφάλεια δεν θα είναι ανησυχητική", λέει. «Και αυτό θα είναι ενδιαφέρον να δούμε ποια είναι τα οικονομικά αποτελέσματα.»

Όπως Afzali σημειώσεις, εφ 'όσον οι επιλογές δεν λαμβάνονται μακριά από τους γιατρούς και τους ασθενείς, η διαθεσιμότητα των ομοειδών μπορεί παρά να είναι ένα καλό πράγμα. "Νομίζω ότι έχοντας περισσότερες επιλογές θεραπείας στο ιατρείο μας είναι πάντα ελκυστικό".