ΤΕΤΑΡΤΗ, 13 Μαρτίου 2013 - Μια γονιδιακή θεραπεία που προστατεύει τον χόνδρο θα μπορούσε μία μέρα να θεραπεύσει την οστεοαρθρίτιδα, μια κατάσταση που επηρεάζει περισσότερο από το ήμισυ της γήρανσης του πληθυσμού, σύμφωνα με μελέτη που δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Η οστεοαρθρίτιδα (ΟΑ) είναι μια φυσική απάντηση στην διάσπαση του αρθρικού χόνδρου - ένα σπογγώδες υλικό που κρατάει τα οστά από το να τρίβουν το ένα το άλλο. Καθώς ο χόνδρος λεπτύνεται λόγω ηλικίας ή λόγω τραυματισμού, αυτός ο φραγμός σπάει και η τριβή προκαλεί πόνο. Η μόνη θεραπεία είναι η χειρουργική επέμβαση αντικατάστασης άρθρωσης, η οποία μπορεί να έχει ως αποτέλεσμα χειρουργικές επιπλοκές. Αυτή η γονιδιακή θεραπεία επιβραδύνει την ανάπτυξη της νόσου σε ποντικούς
«Βρήκαμε ότι η γονιδιακή θεραπεία προστατεύει από την οστεοαρθρίτιδα», λέει ο Brendan Lee, MD, Ph.D., γενετιστής στο Baylor College of Medicine και συν-συγγραφέας της μελέτης. "Ακόμη και αν καθυστερήσετε την αντικατάσταση άρθρωσης κατά 10 χρόνια, μπορεί να έχετε μεγάλο αντίκτυπο στην ποιότητα ζωής, καθώς και σε δολάρια για την υγεία."
Δρ. Ο Lee και η ομάδα του στοχεύουν ένα συγκεκριμένο γονίδιο μέσα στον αρθρικό χόνδρο που ονομάζεται πρωτεογλυκάνη ή PRG4. Αυτό το γονίδιο είναι υπεύθυνο για την παραγωγή λιπρίνης, μιας πρωτεΐνης που λιπαίνει την άρθρωση και προστατεύει τον χόνδρο από τις επιπτώσεις της γήρας. Οι επιστήμονες έκαναν έγχυση στα ποντίκια που υπέστησαν βλάβη στις αρθρώσεις με PRG4 εγκλωβισμένο μέσα σε έναν ιό, ο οποίος διαδίδει το γονίδιο σε όλη την περιοχή και διεγείρει την παραγωγή λιπαντικού. Η πρόσθετη λιπαντική ουσία επιβραδύνει σημαντικά την ανάπτυξη της ΟΑ χωρίς εμφανείς παρενέργειες.
«Πρέπει πάντα να ανησυχείτε ότι αν κάνετε πάρα πολλά από αυτά που επηρεάζετε τον σκελετό» λέει ο Lee. "Από όσο γνωρίζουμε, δεν φάνηκε να υπάρχει αρνητική επίδραση στην παραγωγή λιπαντικού στο χόνδρο αυτών των ποντικών."
Η προσέγγιση του Lee στην γονιδιακή θεραπεία είναι κάπως μυθιστορή. Η πλειοψηφία των ερευνών της ΟΑ επικεντρώνεται στην αναστολή της οστεοαρθρίτιδας από τη στιγμή που ξεκίνησε - χωρίς να παγιδεύει την ασθένεια προτού αρχίσει. Οι ερευνητές καταλήγουν στην ιδέα, ενώ μελετούν τις σκελετικές διαταραχές που προκαλούνται από σπάνια γενετικά ελαττώματα. Αποφάσισαν να προσομοιώσουν τις διαταραχές με το «σπάσιμο» των διαφορετικών γονιδίων μέχρι να εντοπίσουν ένα που συνέβαλε στην οστεοαρθρίτιδα.
«Αν σπάσετε τον κινητήρα, το αυτοκίνητό σας δεν ξεκινά πια, ώστε να γνωρίζετε ότι ο κινητήρας είναι υπεύθυνος για την εκκίνηση του αυτοκινήτου , "Λέει ο Merry Ruan, υποψήφιος διδακτορικός και γενετιστής στο Baylor College of Medicine και επικεφαλής της μελέτης. «Αν παραβιάσετε ένα γονίδιο και κάτι πάει στραβά ξέρετε τι είναι υπεύθυνο για το γονίδιο».
Τα ευρήματα είναι σημαντικά, ωστόσο, ο Brian Walitt, MD, ένας ρευματολόγος στο Ιατρικό Κέντρο Πανεπιστημίου του Georgetown, ο οποίος δεν ήταν συνδεδεμένος με τη μελέτη , προειδοποιεί τους αναγνώστες ενάντια στην εφαρμογή ζωικών μελετών σε ανθρώπινες καταστάσεις.
"Ο χόνδρος αρουραίου δεν είναι ανθρώπινος χόνδρος και οι αρθρώσεις αρουραίων δεν είναι ανθρώπινες αρθρώσεις", λέει ο Δρ Walitt. «Πρέπει να είμαστε προσεκτικοί ιδιαίτερα όταν υπερβολικά ενθουσιαζόμαστε σε μελέτες που δεν είναι στον άνθρωπο. Πρέπει να φυλάσσετε τον ενθουσιασμό σας. "
Ο Lee συμφωνεί με τον Walitt, λέγοντας ότι μία από τις αδυναμίες της μελέτης είναι η εξάρτηση του από ένα ζωικό μοντέλο. Και ακόμη και αν η θεραπεία τελικά εγκριθεί για ανθρώπινη χρήση, λέει ο Lee, θα μπορούσε να επιβραδύνει μόνο την απώλεια χόνδρου, όχι να ξαναγεννιέται. Αυτό σημαίνει ότι οι άνθρωποι που ήδη πάσχουν από οστεοαρθρίτιδα δεν θα πάρουν μεγάλη ανακούφιση από τη γονιδιακή θεραπεία
"Το πιο αδύναμο μέρος είναι ότι από την άποψη της ανακάλυψης εξακολουθούμε να μην νομίζουμε ότι θα ήταν αρκετό να αναγεννηθεί ο χόνδρος", προσθέτει ο Lee . "Για τους ανθρώπους που πάσχουν από ασθένεια αργότερα, αυτή η θεραπεία δεν θα ήταν αρκετή."
Οι ερευνητές του Baylor σκοπεύουν να δοκιμάσουν τη θεραπεία σε άλογα μέχρι το 2014 και αργότερα να προχωρήσουν σε πρωτεύοντα πλην του ανθρώπου, εάν οι δοκιμές είναι επιτυχείς. Ο μακροπρόθεσμος στόχος είναι να αντιμετωπιστεί η ΟΑ στο στάδιο της κλινικής δοκιμής και δεν είναι έργο που μπορούν να κάνουν μόνα τους. Οι ερευνητές λένε ότι η βιομηχανία πρέπει να ενώσει και να μοιραστεί τις τεχνολογικές εξελίξεις προκειμένου να δημιουργήσει ένα ολοκληρωμένο πρόγραμμα θεραπείας.
"Όπως και η οστεοαρθρίτιδα μπορεί να είναι, δεν υπάρχει θεραπεία που να αλλάζει σημαντικά την πορεία της νόσου", λέει ο Ruan. "Δεν μπορείτε να δώσετε μόνο κάποιον φάρμακο για να διορθώσετε το πρόβλημα."
