ΠΕΜΠΤΗ, 20 Δεκεμβρίου 2012 (HealthDay News) - Μια συμβουλευτική επιτροπή των ΗΠΑ για τα τρόφιμα και τα ναρκωτικά θα συνεδριάσει την Πέμπτη για να εξετάσει την έγκριση του πρώτου φαρμάκου για τη θεραπεία του χρόνιου συνδρόμου κόπωσης. τους κινδύνους και τα οφέλη που σχετίζονται με το ενδοφλέβιο φάρμακο rintatolimod (προτεινόμενη εμπορική ονομασία Ampligen). Ο κατασκευαστής του φαρμάκου Hemispherx Biopharma της Φιλαδέλφειας απέτυχε να κερδίσει την ΟΚΚ το 2009 λόγω ανησυχιών σχετικά με τη μεθοδολογία μελέτης
Οι ειδικοί δήλωσαν ότι θα καλωσόρισαν μια θεραπεία για τη χρόνια κόπωση, μια κατάσταση που θα μπορούσε να επηρεάσει 4 εκατομμύρια Αμερικανούς, κυρίως γυναίκες. Δεν υπάρχει καμία θεραπεία, αλλά το φάρμακο φαίνεται να μειώνει τα συμπτώματα για κάποιους ασθενείς.
«Φαίνεται ότι βοηθά τουλάχιστον ένα υποσύνολο ασθενών σημαντικά, για άλλους, δεν υπάρχει σημαντική απάντηση», δήλωσε ο Κ. Kimberly McCleary , πρόεδρος της Ένωσης Χρόνιας Κόπωσης και Σύνδρομο Ανοσολογικής Δυσλειτουργίας της Αμερικής
«Το φάρμακο αυτό έχει μελετηθεί στο σύνδρομο χρόνιας κόπωσης από τα τέλη της δεκαετίας του 1980, επομένως έχει περάσει για λίγο», πρόσθεσε ο McCleary. Η Nancy Klimas, καθηγήτρια ιατρικής στο Nova Southeastern University College of Osteopathic Medicine στο Φορτ Λόντερντεϊλ της Φλόριντα, που αποτελεί μέρος μιας συνεχιζόμενης δοκιμής για το φάρμακο, δήλωσε ότι μερικοί από τους ασθενείς της έχουν επωφεληθεί από το φάρμακο. «Το σύνδρομο της χρόνιας κόπωσης είναι ελάχιστα κατανοητό και η έγκριση από την Ampligen θα δώσει στους ασθενείς κάποια στέγη με τους ασφαλιστές τους», δήλωσε ο Klimas
Ακόμη και μια ενιαία εγκεκριμένη θεραπεία, ακόμα κι αν ήταν μία που θα επιλέξω να μην χρησιμοποιήσω, θα ήταν πολύ χρήσιμη όταν υποστηρίζω με τις ασφαλιστικές εταιρείες να νομιμοποιήσουν την κατάσταση και ότι είναι αρκετά σοβαρό να απαιτηθεί παρέμβαση ", δήλωσε ο Κλίμας. Σύμφωνα με την εταιρεία φαρμάκων, το Ampligen είναι ένας νέος τύπος φαρμάκου που ονομάζεται ένωση νουκλεϊκού οξέος, η οποία χρησιμοποιεί ειδικά κατασκευασμένο RNA για να στοχεύσει μια ποικιλία ασθενειών. Hemispherx πιστεύει ότι το φάρμακο έχει τη δυνατότητα να καταπολεμήσει τον ιό HIV, τον καρκίνο των νεφρών και το μελάνωμα εκτός από το σύνδρομο χρόνιας κόπωσης.
Το φάρμακο λέγεται ότι λειτουργεί με τη ρύθμιση των ανοσολογικών και αντι-ιικών λειτουργιών σε νοσούντα κύτταρα
Ένα μειονέκτημα της θεραπείας είναι ότι πρέπει να εγχέεται δύο φορές την εβδομάδα, δήλωσε ο Κλίμας. Η εταιρεία κατασκευής του φαρμάκου δεν μπορούσε να εκτιμήσει το κόστος λιανικής, αλλά είπε ότι το κόστος κατασκευής είναι περίπου 1.000 δολάρια το μήνα ανά ασθενή.
Η FDA αρνήθηκε την έγκριση της Ampligen το Νοέμβριο του 2009 επειδή των ανησυχιών για τον τρόπο διεξαγωγής δύο μελετών - πολύ λίγους ασθενείς, μια αλλαγή πρωτοκόλλου και μια πρόωρη λήξη μιας μελέτης. Αυτή τη φορά, ο FDA θα αναθεωρήσει μια νέα ανάλυση ενός δοκιμαστικού αποτελέσματος που υποβλήθηκε το 2009, αλλά όχι μια νέα μελέτη.
Είναι πιθανό ότι η έλλειψη υποστηρικτικών δεδομένων θα μπορούσε πάλι να εγκρίνει. "Τα προβλήματα πολλαπλής συμπεριφοράς με τη δοκιμή υποδηλώνουν ότι τα αποτελέσματα πρέπει να ερμηνεύονται με προσοχή", ανέφερε η υπηρεσία σε επιστολή προς την επιτροπή. "Η επιβεβαιωτική δοκιμή απέτυχε να επαναλάβει τα αποτελέσματα της πρώτης δοκιμής.
Το Σεπτέμβριο, η FDA πραγματοποίησε τηλεδιάσκεψη με άτομα με χρόνιο σύνδρομο κόπωσης που είχαν χρησιμοποιήσει το φάρμακο. Αυτές οι ανεπίσημες αναφορές ήταν σε μεγάλο βαθμό θετικές. Τι βάρος, εάν υπάρχει, οι εμπειρίες των ασθενών που θα έχουν για την έγκριση του φαρμάκου δεν είναι γνωστές.
Μερικοί ειδικοί πιστεύουν ότι το σύνδρομο χρόνιας κόπωσης είναι ένας ιός. άλλοι πιστεύουν ότι είναι ένα βακτήριο. Μπορεί να ξεκινήσει μετά από μια ασθένεια από την οποία ο ασθενής δεν αναρρώνει αρκετά, ή τα συμπτώματα μπορεί να εμφανιστούν σχεδόν όλη τη νύχτα, δήλωσε ο McCleary.
Τα συμπτώματα περιλαμβάνουν συχνά αδυναμία της γρίπης. Το ένα κοινό νήμα είναι η αδυναμία να κάνουμε σχεδόν τίποτα χωρίς να εξαντληθούμε εντελώς, είπε ο McCleary. Ακόμη και απλά καθήκοντα όπως η ανάγνωση ενός περιοδικού μπορεί να προκαλέσει μια σειρά από συμπτώματα που διαρκούν για μέρες ή εβδομάδες, είπε
«Είναι μια εξάντληση των οστών», είπε ο McCleary. «Υπάρχει πόνος στους μύες και τις αρθρώσεις που μπορούν να μετακινούνται από το ένα μέρος του σώματος στο άλλο, τον πονόλαιμο, τους πονοκεφάλους όπως οι ημικρανίες και το πρόβλημα του ύπνου ή του ύπνου».
Υπάρχουν και διανοητικά συμπτώματα, ένα "μεγάλο πρόβλημα" με βραχυπρόθεσμη μνήμη, σημειώνει ο McCleary.
Η απόφαση του FDA αναμένεται στις αρχές του επόμενου έτους. Ο οργανισμός δεν είναι υποχρεωμένος να ακολουθεί τις συστάσεις των συμβουλευτικών επιτροπών του, αλλά συνήθως το κάνει
