Πρώιμα αποτελέσματα διεθνούς μελέτης βλαστικών κυττάρων για RRMS Εμφάνιση μειωμένων υποτροπών, λιγότερων αναπηριών

Το ενδιαφέρον για μεταμοσχεύσεις βλαστικών κυττάρων είναι υψηλό μεταξύ των ασθενών και των ερευνητών. Getty Images

23 Μαρτίου 2018

Πολλοί άνθρωποι με υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας (RRMS) κάνουν καλά σε φάρμακα που τροποποιούν νόσο. Για όσους δεν το κάνουν, το ενδιαφέρον για μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων - είτε για "επανεκκίνηση" του ανοσοποιητικού συστήματος είτε για την αποκατάσταση της κατεστραμμένης μυελίνης - έχει αυξηθεί τα τελευταία χρόνια.

Στη λεγόμενη δοκιμή MIST, που κυκλοφόρησε στις 18 Μαρτίου στην Ευρωπαϊκή Εταιρεία Μεταμόσχευσης Οστών και Μυελού στη Λισαβόνα της Πορτογαλίας, η μεταμόσχευση αυτόλογων αιμοποιητικών αρχέγονων κυττάρων (AHSCT) - ο τύπος της θεραπείας με βλαστοκύτταρα που "επανεκκινεί" το ανοσοποιητικό σύστημα - φαίνεται να είναι εξαιρετικά ανώτερος από τη φαρμακευτική θεραπεία ο πληθυσμός που μελετήθηκε

Τα ευρήματα που παρουσιάστηκαν στη Λισαβόνα είναι από τα πρώτα τρία χρόνια μιας μελέτης που πρόκειται να ακολουθήσει τους ανθρώπους που έχουν εγγραφεί για πέντε χρόνια και επομένως θεωρούνται προκαταρκτικά

Εδώ είναι μερικά από τα στοιχεία της MIST:

• 110 άτομα με ενεργό RRMS προσλήφθηκαν και τυχαία ανατέθηκαν για να λάβουν είτε AHSCT είτε φάρμακα που τροποποιούν νόσο.

• Η δοκιμή διεξήχθη στο Σικάγο. Σέφιλντ, Αγγλία. Ουψάλα, Σουηδία. και το Σάο Πάολο, Βραζιλία
• Μέσα σε ένα χρόνο, μόνο ένα άτομο που είχε υποβληθεί σε μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων είχε υποτροπή, ενώ 39 υποτροπές εμφανίστηκαν στην ομάδα που λάμβανε MS φάρμακα. η ομάδα των βλαστοκυττάρων παρουσίασε εξέλιξη της αναπηρίας, ενώ το 60% των ανθρώπων που έλαβαν φαρμακευτική θεραπεία είδαν το επίπεδο αναπηρίας τους να επιδεινώνεται.
• Μερικοί από εκείνους των οποίων το επίπεδο αναπηρίας προχώρησε στον βραχίονα θεραπείας της φαρμακευτικής αγωγής στη συνέχεια μεταφέρθηκαν στο βραχίονα μεταμόσχευσης , μετά την οποία βελτιώθηκαν οι βαθμολογίες αναπηρίας

• Δεν υπήρξαν σημαντικές ανεπιθύμητες ενέργειες που αναφέρθηκαν στο σκέλος του AHSCT
• «Είμαστε πολύ ενθουσιασμένοι από αυτά τα εξαιρετικά ενθαρρυντικά ευρήματα», λέει ο Βασίλης Sharrack, MD, PhD, επίτιμος καθηγητής της κλινικής νευρολογίας και του νευρολόγου συμβούλου στο Νοσοκομείο Royal Hallamshire στο Σέφιλντ, κύριος ερευνητής στο Κέντρο Βιοϊατρικών Ερευνών του Σέφιλντ και συν-ερευνητής της μελέτης MIST.

Τι σημαίνει «επανεκκίνηση» του ανοσοποιητικού συστήματος Σύστημα;

Στην MS, το ανοσοποιητικό σύστημα ενός ατόμου επιτίθεται στο νευρικό σύστημα, ειδικά στο προστατευτικό λιπώδες υλικό που ονομάζεται μυελίνη που περιβάλλει τις νευρικές ίνες στο κεντρικό νευρικό σύστημα.

Αυτό μπορεί να οδηγήσει σε νευρικά και ουλώδη ιστό, Το σύνδρομο των νευρώνων που έχουν υποστεί βλάβη και των διαταραγμένων νευρικών σημάτων μπορεί να προκαλέσει συμπτώματα όπως κόπωση, μούδιασμα, πόνο, μυϊκή αδυναμία, προβλήματα στο περπάτημα και αδυναμία ελέγχου της ουροδόχου κύστης ή

Η δοκιμή MIST χρησιμοποίησε μια διαδικασία τριών βημάτων για την ανοικοδόμηση του ανοσοποιητικού συστήματος των συμμετεχόντων σε μια προσπάθεια να τους επιστρέψει στην προηγούμενη κατάσταση πριν από την κράτησή τους.

Τα βλαστοκύτταρα του ίδιου του ατόμου συλλέγονται από το αίμα και τα οστά τους

Τα βλαστικά κύτταρα αποψύχονται και επιστρέφονται στην κυκλοφορία του αίματος του ατόμου για να αρχίσουν να οικοδομούν ένα νέο ανοσοποιητικό σύστημα, το οποίο λειτουργεί σε ένα υγιεινό τρόπο, προστατεύστε αντί να επιτεθεί στο σώμα που κατοικεί

• Η αποκατάσταση από μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων απαιτεί χρόνο, με τον παραλήπτη να παραμένει συνήθως στο νοσοκομείο για εβδομάδες ή και μήνες μετά τη μεταμόσχευση. η πλήρης ανοικοδόμηση του ανοσοποιητικού συστήματος διαρκεί τρεις έως έξι μήνες, σύμφωνα με την Εθνική Εταιρεία Πολλαπλής Σκλήρυνσης
• ΣΧΕΤΙΚΟΙ:
• Μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων για MS: HALT-MS Trial Gears για την επόμενη φάση

Το MIST είναι ένα βήμα προς τη σωστή κατεύθυνση, αλλά δεν απαντά σε μια βασική ερώτηση

Σύμφωνα με τον Jeffery Cohen, MD, καθηγητή στο Cleveland Clinic Lerner College of Medicine και διευθυντής πειραματικής θεραπείας στο Mellen Center Cleveland Clinic for Multiple Τη θεραπεία της σκλήρυνσης και την έρευνα, το MIST είναι ένα βήμα προς τη σωστή κατεύθυνση, αλλά κατά την άποψή του δεν είναι απόλυτα ικανοποιητικό. Δρ. Ο Cohen ήταν ένας από τους διοργανωτές μιας διεθνούς διάσκεψης για την κυτταρική θεραπεία για τα ΚΜ που συγκέντρωσε περισσότερους από 70 από τους κορυφαίους εμπειρογνώμονες του κόσμου σε αυτόν τον τομέα το φθινόπωρο του 2015. Οι συμμετέχοντες εξέτασαν τα ευρήματα μέχρι σήμερα για συγκεκριμένες κυτταροθεραπευτικές θεραπείες και συζήτησαν ποιες κλινικές δοκιμές χρειάζονται για να καθορίσουν την πιο ελπιδοφόρο προσέγγιση για τη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας.

Στο περιοδικό

Brain

του Ιουλίου, το 2017, οι διοργανωτές, συμπεριλαμβανομένου του Cohen, βήματα για κυτταροθεραπευτική θεραπεία σε σκλήρυνση κατά πλάκας.

"Συνιστούσαμε μια τυχαιοποιημένη δοκιμή του AHSCT, την οποία έκανε αυτή η μελέτη. Αυτό είναι ένα συν. Ωστόσο, αυτή η μελέτη δεν συνέκρινε το AHSCT με τις πιο αποτελεσματικές θεραπείες για την σκλήρυνση κατά πλάκας. Μόνο 22 από τους 55 ασθενείς στον βραχίονα ελέγχου υποβλήθηκαν σε θεραπεία με μία από τις εξαιρετικά αποτελεσματικές θεραπείες MS, natalizumab [Tysabri], "λέει ο Cohen " Οι υπόλοιποι υποβλήθηκαν σε θεραπεία με διμεθυλοφουμαρικό [Tecfidera], fingolimod [Gilenya] η ιντερφερόνη βήτα [Avonex, Rebif, Betaseron, Extavia] ή το glatiramer acetate [Copaxone, Glatopa], τα οποία δεν είναι πολύ ισχυρά ή με μιτοξαντρόνη [Novantrone], η οποία είναι πιο ισχυρή, αλλά σπάνια χρησιμοποιείται τώρα εάν υπάρχει καθόλου λόγω δευτερογενούς νεοπλασίας και η καρδιοτοξικότητα ", συνεχίζει ο Cohen. " Έτσι, η μελέτη MIST δεν αντιμετώπισε το βασικό ερώτημα: Πώς συγκρίνεται το AHSCT με την καλύτερη διαθέσιμη εγκεκριμένη θεραπεία στην MS;