Η σκλήρυνση κατά πλάκας (MS) συνήθως πλήττει τους ανθρώπους που ζουν σε ηλικία 20 έως 50 ετών, επηρεάζοντας την ισορροπία τους, αυτό συμβαίνει όταν λαμβάνουν αποφάσεις σχετικά με τη σταδιοδρομία, το γάμο και την τεκνοποίηση », λέει ο Tim Coetzee, PhD, επικεφαλής ερευνητής της Εθνικής Εταιρείας Σκλήρυνσης κατά πλάκας.
Μια προοδευτική φλεγμονώδης νόσος, το MS καταστρέφει μια λιπώδη μεμβράνη που ονομάζεται μυελίνη, νευρικές ίνες στο κεντρικό νευρικό σύστημα ή στον εγκέφαλο και στον νωτιαίο μυελό. Μόλις καταστραφεί η θήκη της μυελίνης, τα μηνύματα των νεύρων διακόπτονται, οδηγώντας σε συμπτώματα που κυμαίνονται από μούδιασμα έως απώλεια όρασης στην παράλυση.
«Η απρόβλεπτη μορφή της σκλήρυνσης κατά πλάκας μπορεί να παρουσιάσει πολλές προκλήσεις για να προχωρήσει με τη ζωή, το ελάχιστο από τα οποία είναι η πιθανότητα αυξανόμενων περιορισμών », λέει
Κάποιοι, για παράδειγμα, ίσως πρέπει να επανεξετάσουν την ικανότητά τους να φροντίζουν ένα παιδί ή να κρατούν δουλειά
Η ασθένεια επηρεάζει 2-3 φορές όπως και οι άνδρες και 400.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες, σύμφωνα με την Εθνική Εταιρεία Σκλήρυνσης κατά της Σκλήρυνσης.
Οι ερευνητές δεν είναι σίγουροι γιατί οι γυναίκες είναι πιο επιρρεπείς σε ΣΚΠ. Μερικοί υποθέτουν ότι η γενετική και οι γυναικείες ορμόνες μπορεί να διαδραματίσουν κάποιο ρόλο, λέει ο νευρολόγος Robert Glanzman, MD, παγκόσμιος ηγέτης ανάπτυξης για την οcrelizumab στην Pharma Development στο Hoffmann-La Roche στο Nutley, NJ. τα χέρια των ασθενών.
"Η έρευνα επέτρεψε νωρίτερη και ταχύτερη διάγνωση", λέει ο Coetzee. "Αυτό ανοίγει ευκαιρίες για προηγούμενη θεραπεία με θεραπείες τροποποίησης της νόσου, ο καλύτερος τρόπος για να αποφευχθεί η μελλοντική ασθένεια."
"Έχει επίσης οδηγήσει σε θεραπείες για συγκεκριμένα συμπτώματα, όπως η ικανότητα να καταπολεμά την κόπωση ή να βελτιώνει το βάδισμα, Λέει ο Coetzee.
«Πριν από την έγκριση της πρώτης από τις θεραπείες που τροποποίησαν την ασθένεια - η ιντερφερόνη βήτα-1b το 1993, οι γιατροί δεν είχαν επιλογές να τροποποιήσουν και να επιβραδύνουν την πρόοδο της νόσου».
«Τώρα είμαστε σε θέση να αναπτύξουμε θεραπείες που τροποποιούν τη νόσο που στοχεύουν συγκεκριμένα μέρη του ανοσοποιητικού συστήματος», λέει. «Βλέπουμε την εξάπλωση των στρατηγικών θεραπείας, η οποία είναι πραγματικά καλή είδηση».
Εδώ, οι νευρολόγοι και οι ερευνητές που αναπτύσσουν νέες θεραπείες εξηγούν τα πιο συναρπαστικά φάρμακα MS διαθέσιμα και στον ορίζοντα.
Σκλήρυνση κατά πλάκας Το Ocrelizumab είναι ένα γενετικά τροποποιημένο αντίσωμα που καταστρέφει τα Β κύτταρα, έναν τύπο ανοσοκυττάρων που οδηγεί το ανοσοποιητικό σύστημα να επιτεθεί στον εγκέφαλο και στον νωτιαίο μυελό, λέει ο Dr. Glanzman. "Το ενέσιμο φάρμακο αντισωμάτων είναι το πρώτο προϊόν που παρουσιάζει θετικά αποτελέσματα μελέτης τόσο στην προοδευτική μορφή της νόσου όσο και στις πιο συχνές υποτροπιάζουσες μορφές, τις οποίες οι αναλυτές πιστεύουν (9)> Τα αποτελέσματα από μια βασική μελέτη Φάσης ΙΙΙ του φαρμάκου στην πρωτογενή προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας (PPMS) έδειξαν ότι η οcrelizumab μείωσε σημαντικά την πρόοδο της κλινικής αναπηρίας, w «Ανησυχούμε για οποιοδήποτε φάρμακο που [αλλάζει] το ανοσοποιητικό σύστημα, το οποίο προστατεύει τον οργανισμό από λοίμωξη και καρκίνο», λέει ο Dr. Glanzman .
Ωστόσο, η επίπτωση των ανεπιθύμητων ενεργειών που σχετίζονται με την οcrelizumab, συμπεριλαμβανομένων των σοβαρών λοιμώξεων, ήταν παρόμοια με εκείνη του εικονικού φαρμάκου, σύμφωνα με το Reuters.Ως φάρμακο με βάση αντισώματα, είναι πιθανό να είναι ακριβό. Όμως, η Roche, ο φαρμακοποιός, δεν έδωσε εκτιμήσεις τιμών, σύμφωνα με το πρακτορείο ειδήσεων.
Διαθεσιμότητα:
Τον Φεβρουάριο του 2016, ο Ορεβίζουμ έλαβε «ονομασία θεραπείας κατάβασης» από τον FDA για τη θεραπεία πρωτοπαθούς MS, σύμφωνα με τη Roche. Μια τελική απόφαση της FDA σχετικά με την έγκρισή της αναμένεται μέχρι το τέλος του έτους
Θεραπεία σκλήρυνσης κατά πλάκας # 2: Θεραπεία βλαστικών κυττάρων
Η θεραπεία βοηθά το περίβλημα της μυελίνης να αναγεννηθεί με συνθετικές χημικές ουσίες που ενεργοποιούν ένα μόριο που ονομάζεται ρετινοειδές ο οποίος είναι ο επικεφαλής ερευνητής του φαρμάκου στο MS Society Cambridge Center for Myelin Repair, Πανεπιστήμιο του Cambridge, Αγγλία.
Αυτά τα μόρια βοηθούν τα μεταμοσχευμένα βλαστοκύτταρα των ενηλίκων σε κύτταρα που παράγουν μυελίνη που ονομάζονται "ολιγοδενδροκύτταρα". "Για να αναγεννηθεί η μυελίνη στα σκλήρυνση κατά πλάκας, πρέπει να υπάρχουν επαρκή ολιγοδενδροκύτταρα στην περιοχή [κατεστραμμένο]", λέει ο Huang.
Γιατί ο ενθουσιασμός; , τόσο οι νευρικές ίνες όσο και τα κύτταρα που προκαλούν μυελίνη είναι κατεστραμμένα, αλλά υπάρχουν πάντα ανώριμα κύτταρα ολιγοδενδροκυττάρων που θα μπορούσαν θεωρητικά να ωριμάσουν και να βοηθήσουν στην αποκατάσταση της μυελίνης.
Αυτό συμβαίνει όταν τα τρωκτικά εγχύθηκαν με το φάρμακο. συναρπαστικός επειδή καταδεικνύει έναν πιθανό στόχο φαρμάκου για αναγεννητική θεραπεία σε σκλήρυνση κατά πλάκας και μια δυνητικά νέα εφαρμογή για γνωστά φάρμακα [φάρμακα RXR] στην επισκευή μυελίνης ", λέει ο Huang Πιθανές παγίδες:" Τα φάρμακα RXR δεν έχουν δοκιμαστεί σε ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας , έτσι δεν είναι σαφές ποιες είναι οι ανεπιθύμητες ενέργειες ή σε ποιο στάδιο της νόσου τα φάρμακα RXR θα ήταν πιο αποτελεσματικά », λέει.
Διαθεσιμότητα
: Τα φάρμακα RXR, όπως το bexarotene, βρίσκονται σε κλινικές δοκιμές για άλλες ασθένειες , όπως ορισμένοι τύποι καρκίνου, λέει ο Huang
Το Bexarotene, για παράδειγμα, εγκρίθηκε από την Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) το 1 για τη θεραπεία του λεμφώματος των Τ-κυττάρων για τη σκλήρυνση κατά πλάκας.
Θεραπεία πολλαπλής σκλήρυνσης # 3: Teriflunomide
Μια από του στόματος φαρμακευτική αγωγή, η teriflunomide μεταβάλλει τις αποκρίσεις των ανοσοποιητικών Τ κυττάρων, τα οποία βλάπτουν τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό σε MS. Το πρώτο φάρμακο της τρίτης φάσης, η teriflunomide μείωσε τα ποσοστά υποτροπής κατά 31,5% και μείωσε τον αριθμό των αλλοιώσεων, ή ουλές, όπου τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος έχουν επιτεθεί στον εγκέφαλο μυελίνης στον εγκέφαλο.
Επίσης μειώνει την πρόοδο των ασθενών με ΣΚ κατά 30%
«Αυτά είναι εντυπωσιακά αποτελέσματα», λέει ο Coetzee. "Είναι διαφορετικό επειδή είναι φάρμακο από το στόμα και στοχεύει σε διαφορετικό μέρος της ανοσολογικής οδού από άλλα φάρμακα."
Προβλέπει μια εποχή όπου οι γιατροί μπορούν να χρησιμοποιήσουν ένα συνδυασμό φαρμάκων, το καθένα στοχεύοντας σε διαφορετικό μέρος του ανοσοποιητικού συστήματος. Πιθανές παγίδες:
Μπορεί να προκαλέσει ηπατική βλάβη, λέει ο Coetzee. Το φάρμακο φαίνεται να αυξάνει τα ηπατικά ένζυμα, τα οποία μπορεί να οφείλονται σε χαλασμένα κύτταρα ή φλεγμονή, σύμφωνα με την κλινική Mayo. Σύμφωνα με τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας, τα προβλήματα του ήπατος ήταν πιο έντονα σε ασθενείς που είχαν ήδη ηπατική πάθηση ή έλαβαν άλλα φάρμακα επιβλαβή για το όργανο.
Επίσης, "εάν πρέπει να στραφείτε σε άλλο φάρμακο, πρέπει να περιμένετε ένα "
Διαθεσιμότητα:
Το FDA ενέκρινε teriflunomide το Σεπτέμβριο 2012. Θεραπεία σκλήρυνσης κατά πλάκας # 4: Laquinimod
Το Laquinimod, ένα φάρμακο που χορηγείται από το στόμα μία φορά την ημέρα, είναι ένα μικρό, συνθετικό μόριο που μειώνει τις κυτοκίνες, τα μόρια που εκκρίνονται από τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος που προκαλούν φλεγμονή και προσελκύουν άλλα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος για να επιτεθούν στον εγκέφαλο. ο ερευνητής διαπίστωσε ότι μειώνει τα ποσοστά υποτροπής κατά 23%, την αναπηρία κατά 36%, την ανακούφιση από τον ιό, και την ατροφία του εγκεφάλου, ή την απώλεια των νευρικών κυττάρων, από 33,8%.
Επίσης, η απόρριψη ενός χαπιού είναι πιο βολικό και άνετο για τους ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας παρά με την ένεση ή την έγχυση φαρμάκων. "Αν και οι ασθενείς μπορούν να κάνουν εγχύσεις ή να τους δώσουν ένα αγαπημένο, οι περισσότεροι θα προτιμούσαν να μην αντιμετωπίσουν την ταλαιπωρία και την ταλαιπωρία" Λέει ο Coetzee. "Οι μηνιαίες εγχύσεις απαιτούν το ταξίδι σε ένα σημείο έγχυσης ή το γραφείο του γιατρού, που ξοδεύει λίγες ώρες εκτός της εργάσιμης ημέρας.
Οι προφορικές επιλογές είναι σημαντικές επειδή είναι βολικές και μπορεί να βελτιώσουν τη συμμόρφωση, λέει
Πιθανές παγίδες:
Ορισμένοι ασθενείς είχαν προσωρινά, αυξημένα επίπεδα ηπατικών ενζύμων, τα οποία μπορεί να σηματοδοτήσουν φλεγμονή ή βλάβη στα ηπατικά κύτταρα. Ωστόσο, η laquinimod δεν οδήγησε σε ηπατικά προβλήματα στις κλινικές δοκιμές, λέει ο Coetzee. επίσης δεν έδειξε τόσο μεγάλο όφελος σε σύγκριση με ένα εικονικό φάρμακο, όπως έκαναν μερικά από τα άλλα φάρμακα ", λέει ο Coetzee. "Περισσότερες πληροφορίες είναι απαραίτητες για να δείξουν τα οφέλη της."
Διαθεσιμότητα:
Στις αρχές του 2014, οι ευρωπαϊκές ρυθμιστικές αρχές συνέστησαν να μην εγκριθεί το laquinimod για εμπορία στην Ευρώπη λόγω των κινδύνων για την ασφάλεια του φαρμάκου. Ακόμη, ο κατασκευαστής παραμένει προσηλωμένος στην ανάπτυξη της laquinimod για τη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας και ελπίζει να επιτύχει την έγκριση του FDA μέχρι το 2018.
Θεραπεία πολλαπλής σκλήρυνσης # 5: Alemtuzumab
Alemtuzumab, ένα ισχυρό αντίσωμα, καταστρέφει τα ανοσοκύτταρα Τ και Β λεμφοκυττάρων τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό σε ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας, λέει ο Aaron Miller, MD, ιατρός διευθυντής του Κέντρου για την πολλαπλή σκλήρυνση Corinne Goldsmith Dickinson στη Σχολή Ιατρικής του Όρους Σινά στη Νέα Υόρκη Γιατί ο ενθουσιασμός; 2008 μελέτη Φάσης 2, τα άτομα με ΣΠ είχαν 74% μείωση του κινδύνου υποτροπής και 71% μείωση του κινδύνου για αναπηρία σε σύγκριση με την ιντερφερόνη βήτα 1-α, φάρμακο εγκεκριμένο από το FDA.
"Είναι επίσης το μόνο φάρμακο για Τα κράτη μέλη είναι ετήσια ", λέει ο Δρ Μίλερ. "Το φάρμακο χορηγείται ενδοφλέβια καθημερινά για πέντε ημέρες και μετά ο ασθενής δεν έχει άλλη θεραπεία για ένα χρόνο."
Το δεύτερο έτος ο ασθενής έχει μόνο τρεις ημέρες θεραπείας. Πιθανές παγίδες:
Περίπου το 3% Οι ασθενείς με ΣΚ στη δοκιμή Φάσης 3 ανέπτυξαν ανοσοποιητική θρομβοκυτταροπενική πορφύρα (ITP), μια δυνητικά σοβαρή ασθένεια που μειώνει τον αριθμό των αιμοπεταλίων που είναι απαραίτητα για την πήξη. Περίπου το 20% των ασθενών εμφάνισαν προβλήματα θυρεοειδούς, όπως υπολειτουργικό ή υπερδραστήριο θυρεοειδή.
«Αυτές οι ανεπιθύμητες ενέργειες είναι διαχειρίσιμες με προσεκτική παρακολούθηση από έναν γιατρό», λέει ο Coetzee. Μερικοί ασθενείς με ΣΚ είχαν επίσης αλλεργική αντίδραση στην έγχυση, λέει. Οι ερευνητές προσπαθούν να προσδιορίσουν ποιοι μπορεί να είναι ευάλωτοι
Επίσης, επειδή το alemtuzumab μεταβάλλει το ανοσοποιητικό σύστημα, ανοίγει τους ασθενείς σε λοίμωξη
Διαθεσιμότητα:
Το FDA ενέκρινε το alemtuzumab τον Νοέμβριο του 2014 για τη θεραπεία υποτροπιάζουσων μορφών MS. Το φάρμακο χορηγείται ως ενδοφλέβιες εγχύσεις - για 5 συνεχείς ημέρες αρχικά και για 3 συνεχόμενες ημέρες ένα χρόνο αργότερα, σύμφωνα με το FDA.
Θεραπεία πολλαπλής σκλήρυνσης # 6: Daclizumab
"Το αντίσωμα της δακλιζουμάμπης φαίνεται να λειτουργεί αυξάνοντας τον αριθμό των τα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος που ονομάζονται κύτταρα φυσικών δολοφόνων », λέει ο Δρ Μίλερ. Η επέκτασή τους καταστέλλει τα Τ κύτταρα, τα οποία προκαλούν φλεγμονώδη αντίδραση σε ασθενείς με ΣΚ.
Γιατί ο ενθουσιασμός;
Στη δοκιμή Φάσης 2, μείωση του ρυθμού υποτροπής κατά 54%, τον αριθμό των βλαβών που ανιχνεύθηκαν με μαγνητική τομογραφία (MRI) κατά 69% και τον κίνδυνο αναπηρίας κατά 57% στη χαμηλότερη δόση.
Είναι επίσης βολικό: μπορούν να το κάνουν, μία ένεση το μήνα, "λέει ο Δρ Μίλερ .
Πιθανές παγίδες:
Όπως συμβαίνει με οποιοδήποτε φάρμακο που μεταβάλλει το ανοσοποιητικό σύστημα, οι ερευνητές ανησυχούν για τον κίνδυνο (
> Η FDA ενέκρινε το daclizumab (Zinbryta) τον Μάιο του 2016 για τη θεραπεία ενηλίκων με υποτροπιάζουσες μορφές σκλήρυνσης κατά πλάκας Υγεία των γυναικών: Πόσα ξέρεις;
Υπάρχει χωρίς υποκατάστατο για καλή υγεία, και όταν έχει φύγει, συχνά πηγαίνει για καλό. Μην αφήσετε να σας περάσει. Δοκιμάστε τα μυαλά σας με αυτό το κουίζ για την υγεία των γυναικών.
