Μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων για MS: HALT-MS Trial Gears για την επόμενη φάση |

Ο Dave Bexfield συμμετείχε στη φάση 2 του HALT-MS και είδε δραματικές βελτιώσεις στα συμπτώματα του MS.Φωτογραφίες ευγένεια του Dave Bexfield

πριν από λίγο, η Everyday Health ανέφερε μια κλινική δοκιμή που ονομάζεται HALT-MS. Αυτή η διεξαγόμενη μελέτη είναι μία από τις πολυάριθμες τα τελευταία χρόνια για τη διερεύνηση μεταμοσχεύσεων βλαστικών κυττάρων για σκλήρυνση κατά πλάκας (MS), στην οποία συλλέγονται τα ίδια τα βλαστοκύτταρα ενός ατόμου πριν δοθεί μια χημειοθεραπεία για να καταστραφεί σχεδόν ολοκληρωτικά το ανοσοποιητικό σύστημα, Τα κύτταρα HALT-MS είναι μια από τις σημαντικότερες διεξαγόμενες δοκιμές που περιλαμβάνουν μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων για τα σκλήρυνση κατά πλάκας και οι ερευνητές της έχουν ως στόχο να καταστήσουν τη μεταμόσχευση βασική θεραπεία για τα σκλήρυνση κατά πλάκας. Πρώτον, πρέπει να συγκρίνουν απευθείας τη μεταμόσχευση με τις καλύτερες διαθέσιμες θεραπείες με βάση τα ναρκωτικά - πράγμα που ακριβώς θα κάνει η φάση 3.

Είτε είστε δυνητικά ενδιαφερόμενοι για συμμετοχή σε μελλοντικές κλινικές δοκιμές είτε απλά πρόθυμοι για να μάθετε για το πού μπορεί να οδηγήσει η θεραπεία της ΣΚΠ, εδώ είναι μια επισκόπηση του τι ελπίζουν οι ερευνητές να μάθουν στην επόμενη φάση της μελέτης και τι μπορεί να σημαίνει για τους συμμετέχοντες

Η υπόσχεση των βλαστικών κυττάρων

. να αντικαταστήσει ένα δυσλειτουργικό ανοσοποιητικό σύστημα - στην περίπτωση της MS, το οποίο προσβάλλει τα θύματα μυελίνης των νεύρων - με αυτό που αναγνωρίζει σωστά αυτά τα νεύρα ως ιστό του σώματος και δεν τους επιτίθεται. Μερικές φορές αναφέρεται ως "επανεκκίνηση" του ανοσοποιητικού συστήματος και η ελπίδα σε κάθε περίπτωση είναι ότι το "νέο" ανοσοποιητικό σύστημα δεν αρχίζει ποτέ να προσβάλλει τα νευρικά κύτταρα όπως ο παλιός.

Τα μεταμοσχεύματα βλαστικών κυττάρων έχουν αποδειχθεί ότι το κάνουν με μικτή αποτελεσματικότητα. Σε μια μελέτη που δημοσιεύθηκε τον Απρίλιο του 2017 στο περιοδικό

JAMA Neurology , οι ερευνητές διαπίστωσαν ότι σε μια ομάδα 281 ατόμων με ΣΚΠ - τα περισσότερα από τα οποία είχαν προοδευτικές μορφές MS - που είχαν θεραπεία από το 1995 έως το 2006, 46 τοις εκατό δεν παρουσίασε πρόοδο της νόσου τα πέντε χρόνια μετά τη μεταμόσχευση. Οι νεότεροι και οι ασθενείς με υποτροπιάζουσα ΣΜ ήταν πιθανότερο να σταματήσουν τη νόσο τους με τη διαδικασία. Τα μεταμοσχεύματα βλαστοκυττάρων έρχονται επίσης με ορισμένους κινδύνους, συμπεριλαμβανομένων των χαμηλών αριθμών αιμοσφαιρίων, λοιμώξεων, γαστρεντερικών προβλημάτων, θρόμβων αίματος, Ο Michael Racke, MD, νευρολόγος στο ιατρικό κέντρο Wexner του Κλασσικού Πανεπιστημίου του Οχάιο και ερευνητής στη δοκιμή HALT-MS, λέει ότι η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια των μεταμοσχεύσεων βλαστοκυττάρων συνεχίζει να βελτιώνεται από το 2006, όταν οι πρώτοι συμμετέχοντες εξελέγησαν για εγγραφή στη φάση 2 του HALT-MS.

Από τρεις βασικές δοκιμές που δημοσίευσαν αποτελέσματα τα τελευταία χρόνια - συμπεριλαμβανομένου του HALT-MS - όλα έδειξαν ποσοστό επιτυχίας 70% πέντε έτη μετά τη διαδικασία. Η δραστηριότητα της ασθένειας μετρήθηκε είτε από υποτροπές, πρόοδο της αναπηρίας ή από την εμφάνιση νέων βλαβών στη μαγνητική τομογραφία.

«Όπως και σε όλα τα φάρμακα, συνεχίζουμε να βελτιώνουμε τα πράγματα που κάνουμε», σημειώνει ο Dr. Racke, σημειώνοντας ότι το ποσοστό θνησιμότητας των μεταμοσχεύσεων βλαστικών κυττάρων μειώθηκε από περίπου 3,5% πριν από το 2006 σε περίπου 0,3% από τότε

Μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων: Ένας σκληρός δρόμος

Ένας συμμετέχων στη φάση 2 του HALT-MS ήταν ο Dave Bexfield, ένας κάτοικος του Νέου Μεξικού που είχε διαγνωστεί με MS πριν από 11 χρόνια στην ηλικία των 37 ετών. Είναι ο ιδρυτής και συντάκτης της ActiveMSers, μιας ιστοσελίδας υποστήριξης για άτομα με MS με έντονη εστίαση στην φυσική κατάσταση που καλύπτει επίσης την επιστημονική βιβλιογραφία για τις μεταμοσχεύσεις βλαστικών κυττάρων. > «Ήμουν απογοητευτικός», λέει ο Bexfield για τη φυσική του κατάσταση όταν εγγράφηκε στη δίκη το 2010. Κατά τους τελευταίους έξι μήνες, είχε πάει περιστασιακά χρησιμοποιώντας ένα ζαχαροκάλαμο για να χρησιμοποιήσει έναν περιπατητή όλη την ώρα, και την επιδεξιότητα του χεριού και η γνώση χειροτέρευε γρήγορα. Έπρεπε να εκπαιδεύσει με την αδελφή του, έναν φυσιοθεραπευτή, να μπορεί να περπατήσει τα 100 μέτρα χωρίς βοήθεια για να προκριθεί στη δοκιμασία, την οποία δημιούργησε εκείνη την εποχή "κύριο, μείζον άγχος".

Η όλη διαδικασία μεταμόσχευσης, λέει ο Bexfield, ήταν «σκληρός δρόμος», λόγω των συνεχών δοκιμών και ιδιαίτερα των χημειοθεραπευτικών φαρμάκων που συμμετείχαν κατά τη διάρκεια της παραμονής του σε τρεις εβδομάδες στο νοσοκομείο. Μετά την πρώτη εβδομάδα, κατά τη διάρκεια της οποίας δόθηκε χημειοθεραπεία, εξακολουθούσε να αισθάνεται «αρκετά αξιοπρεπής». Στη συνέχεια, λέει, «η χημειοθεραπεία άρχισε πραγματικά να εισβάλλει. Ήμουν στο κρεβάτι για περίπου τέσσερις μέρες» και μια φορά πέρασε από αλλά ο Bexfield βελτιώθηκε σταδιακά κατά τη διάρκεια της παραμονής του και κατάφερε να αποφύγει να πάρει μια σοβαρή λοίμωξη - κάτι που οι ερευνητές είναι επιφυλακτικοί όταν τα ανοσοποιητικά συστήματα των συμμετεχόντων διακυβεύονται. Ακόμη και μετά την εκτόξευσή του, ο Bexfield λέει: "Το ανοσοποιητικό σας σύστημα είναι τόσο χαμηλό, πρέπει να είστε πολύ προσεκτικοί για κάθε φαγητό που τρώτε, που βλέπετε. Ήμουν ουσιαστικά σε απομόνωση. "

Οι δραματικές βελτιώσεις που έζησε μετά τη διαδικασία, λέει ο Bexfield, περισσότερο από ότι αντισταθμίστηκε από τους κινδύνους και τη δυσάρεστη κατάσταση που υπέστη. "Εντός των πρώτων δύο μηνών, πήγα από το να περπατήσω ελάχιστα μέχρι να μπορέσω να περπατήσω 500 μέτρα." Η ομίχλη του εγκεφάλου ξεκαθάρισε και η δύναμή του βελτιώθηκε "σε κάθε επίπεδο."

Αυτές οι βελτιώσεις κράτησαν περίπου τέσσερα μετά από το οποίο ο Bexfield λέει: «Παρατήρησα ότι τα πόδια μου δεν δούλευαν αρκετά καλά». Είναι πλέον πίσω στη χρήση ενός περιπατητή όλη την ώρα, αλλά σε όλους τους τομείς εκτός από το περπάτημα, εξακολουθεί να αισθάνεται πολύ καλύτερα από ό, τι έκανε πριν μεταμόσχευση. "Θα έκανα αυτή τη θεραπεία 100 φορές. «Όταν η HALT-MS αρχίζει τη δοκιμή φάσης 3 (που ονομάζεται BEAT-MS) στις αρχές του 2018, λέει ο Racke, θα εγγραφεί σε περίπου 120 συμμετέχοντες», λέει.

Η επόμενη φάση: BEAT-MS < , ηλικίας 18 έως 50 ετών, με υποτροπιάζουσα-παροδική σκλήρυνση κατά πλάκας. Για να μπορέσετε να συμμετάσχετε στη δοκιμή, πρέπει να έχετε αποτύχει να επιτύχετε επιτυχείς εκβάσεις σε δύο διαφορετικές θεραπείες τροποποίησης της νόσου, όπως αποδεικνύεται από μια υποτροπή σε μία και τη δραστηριότητα μαγνητικής τομογραφίας από την άλλη.

Περίπου οι μισοί συμμετέχοντες θα είναι τυχαία που έχουν λάβει μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων, ενώ το άλλο μισό θα λάβει την καλύτερη δυνατή φαρμακευτική θεραπεία, όπως καθορίζεται σε ατομική βάση. Οι συμμετέχοντες και στις δύο ομάδες θα παρακολουθούνται για πέντε χρόνια.

Η Racke τονίζει ότι εκτός από την εξέταση των αποτελεσμάτων που σχετίζονται με τη νόσο, η φάση 3 θα συγκρίνει επίσης το κόστος των θεραπειών και στις δύο ομάδες. Σημειώνει ότι πολλές θεραπείες φαρμάκων για σκλήρυνση κατά πλάκας κοστίζουν $ 70.000 έως $ 90.000 ετησίως, ενώ το κόστος μιας μεταμόσχευσης βλαστικών κυττάρων στο κράτος του Οχάιο κατά τη διάρκεια της φάσης 2 ήταν μεταξύ $ 40.000 και $ 100.000 - με ευεργετικά αποτελέσματα που διαρκούσαν χρόνια. Αυτό που είναι ακόμα πιο σημαντικό να επισημανθεί, λέει ο Racke, είναι ότι οι μεταμοσχεύσεις βλαστικών κυττάρων λειτουργούσαν σημαντικά καλύτερα σε ασθενείς που ήταν στην πραγματικότητα πολύ χειρότεροι. Έτσι, ελπίζουμε ότι θα είναι κάτι που, κάτω από το δρόμο, θα μπορούσε να είναι μια σημαντική επιλογή για τους ανθρώπους που έχουν πραγματικά κακή MS ».