Πίνακας περιεχομένων:
- Πώς είναι το PPMS διαφορετικό από το RRMS?
- της φλεγμονώδους δραστηριότητας και της σταδιακής καταστροφής και απώλειας νευρικών ινών, τα διαθέσιμα DMTs δεν είναι αποτελεσματικά στην επιβράδυνση της νευρικής βλάβης που εμφανίζεται στο PPMS. Για πολλά χρόνια, οι ερευνητές πίστευαν ότι μόνο Τ κύτταρα - συστατικά της ανοσολογικής αντίδρασης - εμπλέκονταν στη διαδικασία της ασθένειας των MS. ως εκ τούτου, πολλά από τα φάρμακα που είναι διαθέσιμα στοχευμένα Τ-λεμφοκύτταρα.
- Ένα άλλο πράγμα που κάνει το Ocrevus ελκυστικό είναι ο παράγοντας ευκολίας. Τα υπάρχοντα DMT χορηγούνται μέσω χαπιών, ενέσεων ή εγχύσεων, μερικά από τα οποία απαιτούν ημερήσια δοσολογία, κάποια εβδομαδιαία, μερικές κάθε δύο εβδομάδες και μερικά μηνιαία. Το Ocrelizumab χορηγείται με έγχυση δύο φορές το χρόνο.
- Σύμφωνα με την Genentech, η οποία παράγει το φάρμακο, περίπου 30.000 συνταγές για τους Ocrevus έχουν γραφτεί από την έγκρισή τους
- Δρ. Ο Μποστέρ επισημαίνει ότι οι γιατροί «δεν μπορούν να αντιστρέψουν τις βλάβες που έχουν ήδη γίνει σε ασθενείς, αλλά μπορούμε να σταματήσουμε την περαιτέρω πρόοδο. Συνηθίζω να λένε στους ασθενείς μου: «Μπορώ να σε κάνει να χειροτερεύει πιο αργά». Τώρα μπορώ να πω 'Ας σταματήσουμε.' Αυτό είναι πολύ συναρπαστικό. "
Όταν ο FDA ενέκρινε το φάρμακο Ocrevus (ocrelizumab) τον Μάρτιο του 2017 , ήταν μεγάλα νέα στον κόσμο της σκλήρυνσης κατά πλάκας (MS). Υπάρχουν περίπου 15 άλλα φάρμακα-γνωστά ως θεραπείες τροποποίησης της νόσου, ή DMTs - για την MS, αλλά αντιμετωπίζουν μόνο την πιο κοινή μορφή της σκλήρυνσης κατά πλάκας, που ονομάζεται σκλήρυνση κατά πλάκας πολλαπλής σκλήρυνσης (RRMS)
Ocrevus είναι πρωτοποριακή. ήταν πολύ αποτελεσματικό για το RRMS, είναι επίσης το πρώτο φάρμακο που εγκρίθηκε για τη θεραπεία πρωτοπαθούς πολλαπλής σκλήρυνσης (PPMS), μια λιγότερο κοινή μορφή της νόσου.
Σύμφωνα με την Εθνική Κοινωνία Πολλαπλής Σκλήρυνσης, το 85% των ανθρώπων με τα κράτη μέλη να έχουν RRMS, ενώ 10 έως 15% διαγιγνώσκονται με PPMS
Πριν από τον Ocrevus, υπήρχαν πολύ λίγοι γιατροί που θα μπορούσαν να κάνουν για τους ασθενείς τους με PPMS, εκτός από την παροχή φαρμάκων και άλλων θεραπειών για τη θεραπεία των συμπτωμάτων. Τίποτα δεν επιβράδυνε την εξέλιξη της ίδιας της νόσου
«Περιμένουμε, ως κλινικοί που είναι παθιασμένοι με τους ασθενείς μας, για ανακαλύψεις και εγκρίσεις FDA σε προϊόντα όπως ο Ocrevus», λέει ο Aaron Boster, MD, επικεφαλής και διευθυντής νευροανοσολογίας του Κέντρου MS στο OhioHealth Neuroscience στο Columbus. "Αυτό αλλάζει το πεδίο δράσης και είναι πολύ συναρπαστικό."
ΣΧΕΤΙΚΟΙ: 10 Βασικά στοιχεία για την πρωτεύουσα-προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας
Πώς είναι το PPMS διαφορετικό από το RRMS?
Η MS είναι αυτοάνοση ασθένεια στην οποία το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται στα θύματα μυελίνης που προστατεύουν τις νευρικές ίνες στον εγκέφαλο, τον νωτιαίο μυελό και το οπτικό νεύρο. Οι ίδιες οι νευρικές ίνες μπορούν επίσης να καταστραφούν ή να καταστραφούν. Αυτό, με τη σειρά του, επιβραδύνει ή διαταράσσει τη μετάδοση των νευρικών ερεθισμάτων από τον εγκέφαλο, προκαλώντας συμπτώματα όπως κόπωση, τσούξιμο και μούδιασμα, αδυναμία, προβλήματα όρασης και δυσκολία στο περπάτημα.
Σε σκλήρυνση κατά πλάκας, τα συμπτώματα τείνουν να φλεγμονώνονται περιοδικά, ακολουθούμενα από τα τμήματα πλήρους ή μερικής ανάκαμψης.
Εκείνοι με PPMS βιώνουν σταθερά επιδείνωση των συμπτωμάτων με λίγες ή καθόλου περίοδοι ανάκτησης. Η νευρική βλάβη είναι γενικά πιο εστιασμένη στο νωτιαίο μυελό απ 'ότι στον εγκέφαλο και μπορεί να προκαλέσει μεγαλύτερη ανικανότητα από το RRMS.
ΣΧΕΤΙΚΟΙ: Όταν το MS επιτεθεί στο νωτιαίο μυελό
της φλεγμονώδους δραστηριότητας και της σταδιακής καταστροφής και απώλειας νευρικών ινών, τα διαθέσιμα DMTs δεν είναι αποτελεσματικά στην επιβράδυνση της νευρικής βλάβης που εμφανίζεται στο PPMS. Για πολλά χρόνια, οι ερευνητές πίστευαν ότι μόνο Τ κύτταρα - συστατικά της ανοσολογικής αντίδρασης - εμπλέκονταν στη διαδικασία της ασθένειας των MS. ως εκ τούτου, πολλά από τα φάρμακα που είναι διαθέσιμα στοχευμένα Τ-λεμφοκύτταρα.
Η έρευνα για τον Ocrevus αποκάλυψε ότι η MS περιλαμβάνει επίσης τα Β κύτταρα, έναν άλλο παράγοντα στην ανοσολογική αντίδραση. Ocrevus επιδιώκει και καταστρέφει έναν τύπο Β-λεμφοκυττάρων που ονομάζονται CD20-θετικά Β-λεμφοκύτταρα
Τα αποτελέσματα από κλινικές δοκιμές στον Ocrevus είναι εντυπωσιακά στην επίδειξη της αποτελεσματικότητάς του και για τις δύο μορφές της νόσου
Δοκιμές σε άτομα με RRMS, γνωστά ως OPERA I και II, έχουν κάνει τον Ocrevus θεραπεία πρώτης γραμμής για αυτή τη μορφή της νόσου. Το Ocrevus έδειξε μεγαλύτερη αποτελεσματικότητα σε σύγκριση με την υψηλή δόση Rebif (ιντερφερόνη βήτα-1α) και μείωσε το ετήσιο ποσοστό υποτροπής κατά 46 και 47% σε διάστημα δύο ετών. Στις 12 και 24 εβδομάδες, η πρόοδος της αναπηρίας μειώθηκε κατά 43% και 37% και για τις δύο χρονικές περιόδους και στις δύο μελέτες.
Η μελέτη ORATORIO Phase III συνέκρινε τον Ocrevus με εικονικό φάρμακο σε άτομα με PPMS. Στη μελέτη αυτή, η πιθανότητα επιβεβαίωσης της εξέλιξης της αναπηρίας μειώθηκε κατά 24% για τουλάχιστον 12 εβδομάδες και 25% για τουλάχιστον 24 εβδομάδες. Επιπλέον, ο χρόνος που χρειάστηκαν οι ασθενείς για να περπατήσουν 25 πόδια (μια τυπική δοκιμή για την πρόοδο) μειώθηκε κατά 29% στις 120 εβδομάδες.
ΣΧΕΤΙΖΕΤΑΙ: Τι πρέπει να γνωρίζετε για τα άτομα με σκλήρυνση κατά πλάκας για το Ocrelizumab
Ένα άλλο πράγμα που κάνει το Ocrevus ελκυστικό είναι ο παράγοντας ευκολίας. Τα υπάρχοντα DMT χορηγούνται μέσω χαπιών, ενέσεων ή εγχύσεων, μερικά από τα οποία απαιτούν ημερήσια δοσολογία, κάποια εβδομαδιαία, μερικές κάθε δύο εβδομάδες και μερικά μηνιαία. Το Ocrelizumab χορηγείται με έγχυση δύο φορές το χρόνο.
Το Ocrevus έχει αποδειχθεί πολύ βολικό », λέει η Ellen Lathi, MD, διευθυντής του Κέντρου Πολλαπλής Σκλήρυνσης του Elliot Lewis στο Wellesley της Μασαχουσέτης. "Επειδή χρειάζεστε μόνο έγχυση κάθε έξι μήνες, επιτρέπει στους ασθενείς να ξεχνούν ότι έχουν MS για 363 ημέρες του έτους."
Οι κίνδυνοι και οι ανεπιθύμητες ενέργειες του Ocrevus είναι συγκρίσιμες με εκείνες άλλων DMTs, αν και κάποια έρευνα έχουν προτείνει Ocrevus μπορεί να αυξήσει τον κίνδυνο εμφάνισης καρκίνου του μαστού. Ως μέτρο προφύλαξης, οι γυναίκες που παίρνουν το φάρμακο συνιστώνται έντονα από τους γιατρούς τους να παραμένουν ενημερωμένοι σχετικά με τις μαστογραφίες.
Πραγματικές εμπειρίες ανθρώπων που λαμβάνουν Ocrevus
Σύμφωνα με την Genentech, η οποία παράγει το φάρμακο, περίπου 30.000 συνταγές για τους Ocrevus έχουν γραφτεί από την έγκρισή τους
Μεταξύ των πρώτων ανθρώπων που λαμβάνουν έγχυση του φαρμάκου είναι ο Kani Nicodemus, 52, εκπαιδευτής γυμναστικής στο Milford, New Hampshire. αρχικά επέλεξε να μην πάρει κανένα φάρμακο γι 'αυτό, αντί να επικεντρωθεί στη διατροφή και την άσκηση.
«Μέχρι το 2008, δεν είχα πολλά συμπτώματα», λέει. "Τότε ανέπτυξα νευροπάθεια και κούραση, έτσι ώστε ο νευρολόγος μου με έβαλε στο Gilenya (fingolimod), και μετά, Aubagio (teriflumonide)."
Το 2013 ο Νικόδημος παρατήρησε νέα συμπτώματα, συμπεριλαμβανομένων των κινητικών προβλημάτων με το αριστερό πόδι και την πάθηση που ονομάζεται "πτώση ποδιών", στο οποίο έχετε πρόβλημα να σηκώσετε το μπροστινό μέρος του ποδιού σας όταν περπατάτε. Όπως προέκυψαν τα συμπτώματά της, οι γιατροί κατέληξαν στο συμπέρασμα ότι πιθανότατα έχει PPMS
«Δεν υπήρχαν θεραπευτικές αγωγές για το PPMS διαθέσιμο εκείνη την εποχή, συνεπώς συνέχισα με τον Aubagio και τον διέκοψα μόνο τον Ιανουάριο του 2017», λέει ο Νικόδημος. "Δύο μήνες αργότερα, άρχισα τον Ocrevus. Δεν υπήρξε περαιτέρω εξέλιξη και τα συμπτώματά μου ήταν καλά ελεγχόμενα. Χρειάζεται λιγότερο χρόνο για να ανακάμψει το πόδι μου από το πτώμα. Για μένα, αυτό είναι ένα τεράστιο όφελος, επειδή δεν είμαι καθόλου ένα άτομο. "
Ο Trish Palmer, 34 ετών, του Columbus, Ohio, είχε διαγνωστεί με RRMS το 2013 και ήταν σε τρία διαφορετικά φάρμακα χωρίς μεγάλη βελτίωση. «Είχα μια πολύ σημαντική υποτροπή το 2015», λέει.
Μετά από έξι μήνες στον Ocrevus, ο Palmer αισθάνεται ότι το φάρμακο λειτουργεί. "Είχα μια καθαρή μαγνητική τομογραφία, και είμαι πιο ενεργός τους τελευταίους μήνες. Ξεκινώ να αισθάνομαι βέβαιος ότι πρόκειται για μια μακροπρόθεσμη λύση. "
Ελπίδα για το μέλλον
Είναι πολύ νωρίς να πούμε πώς θα διαδραματίσουν τα πράγματα με την πάροδο του χρόνου, αλλά μετά από ένα χρόνο, ο Δρ Lathi λέει το φάρμακο έχει πάρει ένα «A-plus» από τους ασθενείς του.
Δρ. Ο Μποστέρ επισημαίνει ότι οι γιατροί «δεν μπορούν να αντιστρέψουν τις βλάβες που έχουν ήδη γίνει σε ασθενείς, αλλά μπορούμε να σταματήσουμε την περαιτέρω πρόοδο. Συνηθίζω να λένε στους ασθενείς μου: «Μπορώ να σε κάνει να χειροτερεύει πιο αργά». Τώρα μπορώ να πω 'Ας σταματήσουμε.' Αυτό είναι πολύ συναρπαστικό. "
