Θα είμαι ο πρώτος που λέει ότι οι άνθρωποι στο FDA έχουν σκληρή δουλειά. Είναι ευθύνη τους να προστατεύουν τη δημόσια ασφάλεια και σίγουρα να μην υποτάσσουν εκείνους από εμάς που είναι άρρωστοι σε φάρμακα που προσφέρουν ψευδή ελπίδα ή τεράστιο κίνδυνο. Και όταν πρόκειται να εξετάσει την έγκριση νέων φαρμάκων, ξέρω πόσο θέλουν να το κάνουν σωστά την πρώτη φορά. Το τελευταίο πράγμα που χρειάζονται είναι να βγάλουν ένα φάρμακο από την αγορά, αφού οι άνθρωποι τραυματιστούν προκαλώντας ζημιά στην αξιοπιστία του FDA στο Κογκρέσο.
Παίρνω όλα αυτά, και αυτό που ακολουθεί δεν είναι γραπτό ατασθαλώς. Αλλά η προοπτική μου την προηγούμενη μέρα στην Ουάσιγκτον, στη διαδικασία εξέτασης νέων φαρμάκων για καρκίνο, με άφησε να αισθάνομαι ότι ο FDA λειτουργούσε υπερβολικά συντηρητικά όταν αφορούσε δυνητικά διασωθέντα φάρμακα ή φάρμακα που επέκτειναν τη ζωή.
Ήταν επίσης σαφές για μένα οι σύμβουλοί τους (ή τουλάχιστον η πλειονότητα αυτών) δεν είχαν την ίδια γνώση που θα περίμενε κανείς. Φάνηκαν άγνωστες με τη νέα επιστήμη που εξετάζεται καθώς και τις ανάγκες της κοινότητας που θα ωφελούνταν. Αυτό συνέβη όταν η νέα αίτηση φαρμάκου για το Genasense για CLL φάνηκε καταδικασμένη από την Ογκολογική Συμβουλευτική Επιτροπή Φαρμάκων και την ηγεσία του καρκίνου του FDA
Η άμεση αντίδρασή μου ήταν ότι είχε γίνει μια αδικία. Και τα πρόσωπα πολλών σούπερ ειδικών της λευχαιμίας του έθνους επιβεβαίωσαν ότι, όπως έληξε η ακρόαση. Τι πρέπει να κάνουμε λοιπόν; Ήταν απλά μια απώλεια για ανθρώπους σαν εμένα με CLL, ή υπάρχει μια μεγαλύτερη ανησυχία που θα μπορούσε να καταστήσει δύσκολο για οτιδήποτε άλλο, αλλά τα εγκάρσια ναρκωτικά να εγκριθούν; Είναι οι ανησυχίες του Κογκρέσου για την ασφάλεια των ναρκωτικών που ασκούν τόσο μεγάλη πίεση στο FDA ότι το μπαρ είναι πολύ υψηλό;
Είμαι όλοι υγρός;
Κάλεσα τον Αντιπρόεδρο των νομοθετικών υποθέσεων με την Εταιρεία Λευχαιμίας & Λεμφώματος (LLS) βρίσκω. Η απάντηση ήταν όχι, όχι καθόλου. Σύμφωνα με τον George Dahlman, ενώ δεν υποστηρίζουν κάποια συγκεκριμένη εφαρμογή φαρμάκων, αισθάνονται γενικά ότι οι επιτροπές συμβουλευτικής επιτροπής φαρμάκων της FDA και η ίδια η FDA δεν διαθέτουν επαρκή εμπειρία όταν πρόκειται να αναθεωρήσουν τις προτεινόμενες θεραπείες καρκίνου που θα μπορούσαν να προσφέρουν αυξημένα οφέλη θεραπείας. Και ανησυχούν ότι οι εταιρείες φαρμάκων δεν θα προωθήσουν νέα φάρμακα, ενώ η κυβέρνηση θα πάρει μια τόσο συντηρητική και ίσως απρογραμμάτιστη προσέγγιση. Οι ειδικοί για την ανάπτυξη φαρμάκων με τους οποίους μίλησα (οι επιστήμονες που ενδιαφέρονται για τη διάσωση ζωών) αποθαρρύνονται όλο και περισσότερο. Είμαι, ως ασθενής και υποστηρικτής ασθενών, αποθαρρυμένος επίσης.
Ζήτησα από το LLS να μου πει και να μας πει ως ασθενείς πώς μπορούν να βοηθήσουν οι φωνές μας. Υπάρχουν εκπρόσωποι του Κογκρέσου και γερουσιαστές με τους οποίους θα πρέπει να μιλήσουμε; Η ηγεσία του FDA θα μας ακούσει;
Λόγω των επιχειρηματικών μου προσπαθειών, υπάρχουν μερικά πράγματα που πρέπει να γνωρίζετε. Το HealthTalk έχει, στο παρελθόν, συντάξει προγράμματα για τη θεραπεία CLL τα οποία χρηματοδοτήθηκαν από απεριόριστες επιχορηγήσεις από την Genta, την εταιρεία ανάπτυξης του Genasense. Ενώ δεν υπάρχουν τρέχοντα ή προγραμματισμένα προγράμματα, θα πρέπει να γνωρίζετε ότι υπάρχει πιθανότητα μελλοντικών προγραμμάτων. Επιπλέον, τρέχω τώρα μια εταιρεία με την ονομασία Patient Power, η οποία έλαβε μια απεριόριστη επιχορήγηση από τη Genta για να διευκολύνει το ταξίδι τριών ατόμων (εγώ, μέλος οικογένειας ασθενούς CLL και άλλου ασθενούς CLL) στη δημόσια ακρόαση την περασμένη εβδομάδα. Τόσο στο HealthTalk όσο και στην Patient Power, η Genta δεν έχει ούτε υποκινήσει ούτε έχει κανέναν έλεγχο ή επιρροή σε ό, τι λέμε ή γράφουμε.
Μιλώντας προσωπικά, ως ασθενής CLL, δεν έχω τίποτα να κερδίσω με την έγκριση του Genasense. Αυτή τη στιγμή, δεν χρειάζομαι κανένα φάρμακο. Ασφαλώς, υπάρχουν άλλοι ασθενείς που το χρειάζονται. Αλλά βάζοντας αυτή την παραμονή για ένα λεπτό, τι γίνεται με την επόμενη ακρόαση για τον καρκίνο; Θα κατανοήσει σαφώς το θέμα τα θέματα και θα έχει πείρα στον σχετικό τομέα του καρκίνου και θα καταλάβει η ηγεσία του FDA για τον καρκίνο των ναρκωτικών; Εάν δεν το κάνουν, η θεραπεία που χρειάζεστε κάποια μέρα (ή ίσως ένας γερουσιαστής ή συνάδελφος του Κογκρέσου μπορεί να χρειαστεί) δεν θα είναι διαθέσιμη λόγω του κρύου νερού που ρίχνεται τώρα στην ανάπτυξη φαρμάκων; Ανησυχώ.
Ένα άλλο πράγμα: Εκτιμώ ιδιαίτερα ότι είχα την ευκαιρία να καταθέσω κατά την πρόσφατη ακρόαση της επιτροπής της FDA. Ακούστηκαν με σεβασμό και ήταν μια πολύ ανοιχτή ακρόαση. Αλλά υπήρξε ένα μέρος της διαδικασίας που φάνηκε ακατάλληλα πίσω από κλειστές πόρτες. Καθώς έληξε η ακρόαση, αμφισβήτησα έναν υπάλληλο της FDA σχετικά με το ποιοι συνέταξαν για την εμπειρία της CLL. Είπε ότι είχαν τηλεφωνικές συνομιλίες με τους συμβούλους της CLL, αλλά ότι επρόκειτο για συμφωνίες εμπιστευτικότητας και απαγόρευε να αποκαλύψει ποιοι ήταν ή πώς ενημερώθηκε ο FDA. Είπε ότι θα χρειαζόμουν έγκριση από την αιτούσα ναρκωτική εταιρεία για περισσότερες πληροφορίες. Ελέγξαμε με την εταιρεία και είπαν ότι έχω την άδειά τους.
Τώρα λοιπόν θα επιστρέψω στο FDA για να μάθω περισσότερα για τη διαδικασία και να το μοιραστώ μαζί σας. Προσπαθώ απλώς να μάθω αν η διαδικασία διαλύεται και η ελπίδα μας για νέα φάρμακα κινδυνεύει. Μείνετε συντονισμένοι και με ενημερώστε τι πιστεύετε.
-Αντρουβ
Ενημέρωση:
Αρχίζουμε πραγματικά κάτι εδώ. Άνθρωποι από όλο τον κόσμο (κυριολεκτικά) με έχουν καταλάβει για αυτό το θέμα. Ας συνεχίσουμε να πηγαίνουμε και να βγάζουμε πραγματικά τη λέξη. Πείτε στους άλλους να έρθουν εδώ και να τους ενθαρρύνουν να αφήσουν ένα σχόλιο, τα μεγάλα σκυλιά παρακολουθούν και τα διαβάζουν! Πηγαίνετε στο digg.com και στο πάνω δεξί μέρος της γωνίας θα βρείτε μια λειτουργία αναζήτησης, πληκτρολογήστε CLL και θα σας δείξει το άρθρο μου με τίτλο "Μήπως η FDA στερείται εμπειρογνωμόνων για έγκριση φαρμάκων;" Απλά κάντε κλικ στο κουμπί που λέει "digg it". Όσο περισσότεροι άνθρωποι ψηφίζουν για το blog, τόσο περισσότεροι άνθρωποι θα το διαβάσουν!
