Η βιοτίνη: μια υποσχόμενη θεραπεία για την προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας

Η υψηλή δόση βιοτίνης εξετάζεται ως θεραπεία για προοδευτική MS.Jeng Niamwhan / iStock.com

Για άτομα με προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας υπάρχει ελπίδα για μια νέα θεραπεία με τη μορφή μιας υψηλής δόσης βιοτίνης, ενός τύπου βιταμίνης Β.

Σε προοδευτική ΣΚ, η νευρολογική λειτουργία βαθμιαία επιδεινώνεται με την πάροδο του χρόνου καθώς οι νευρικές ίνες έχουν υποστεί βλάβη. Επηρεάζοντας περίπου 1,3 εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο, μπορεί να ξεκινήσει όταν διαγνωσθεί η ΣΚΠ (πρωτογενής προοδευτική ΣΚΠ) ή, συχνότερα, εμφανίζεται μετά από μια αρχική φάση υποτροπιάζουσας-ρευματοειδούς ΣΜ (δευτεροπαθής προοδευτική ΣΜ)

οι θεραπείες στοχεύουν σε σκλήρυνση και υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας και οι θεραπείες που μπορούν να επιβραδύνουν ή να σταματήσουν την ανάπτυξη προοδευτικής σκλήρυνσης κατά πλάκας έχουν απογοητευτικά φευγαλέα αποτελέσματα. Οι ερευνητές ελπίζουν ότι η υψηλή δόση βιοτίνης θα μπορούσε να βοηθήσει στην κάλυψη αυτού του κενού.

Η βιοτίνη βρίσκεται φυσικά στο κρέας, τα ψάρια, τα αυγά, τους καρπούς με κέλυφος, τους σπόρους και ορισμένα λαχανικά. Ωστόσο, οι μελέτες για τη βιοτίνη για την MS έχουν χρησιμοποιήσει πολύ υψηλότερα επίπεδα από αυτά που θα βρείτε στα τρόφιμα. Το φάρμακο μελέτης, που ονομάζεται MD1003, έρχεται σε 300 χιλιοστόγραμμα βιοτίνης ανά ημέρα - 10.000 φορές το ποσό που συνιστάται για την κάλυψη των διατροφικών αναγκών. Μια τέτοια υψηλή δόση πρέπει να εξεταστεί προσεκτικά για να είναι σίγουρη ότι είναι ασφαλής και αποτελεσματική.

Μελέτες από τη Γαλλία για το MS1003 για προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας. Ο πρώτος, που δημοσιεύθηκε τον Μάρτιο του 2015 σε

Σκλήρυνση κατά πλάκας και συναφείς διαταραχές , ήταν μια πιλοτική μελέτη 23 ασθενών, οι περισσότεροι από τους οποίους έδειξαν κάποιο μέτρο βελτίωσης μετά τη λήψη του φαρμάκου. Σε μια μεγαλύτερη τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη μελέτη στην

Εφημερίδα της Πολλαπλής Σκλήρυνσης το Νοέμβριο του 2016, 154 συμμετέχοντες έλαβαν είτε MD1003 είτε ένα εικονικό φάρμακο για ένα έτος. Μεταξύ των ασθενών που έλαβαν MD1003, το 12,6% αυτών είχε βελτιώσεις στην αναπηρία τους στο τέλος του έτους, σε σύγκριση με κανένα από την ομάδα του εικονικού φαρμάκου. Αυτός είναι ένας σχετικά μικρός αριθμός - που δείχνει ότι περίπου ένας στους οκτώ ανθρώπους που έλαβαν MD1003 είδαν βελτιώσεις - αλλά οι ερευνητές λένε ότι είναι το πρώτο φάρμακο που έχει αποδειχθεί ποτέ ότι αντιστρέφει την εξέλιξη της νόσου.

Ο Sharon Stoll, DO, βοηθός καθηγητής νευρολογίας στο Yale School of Medicine, επισημαίνει ένα άλλο πλεονέκτημα του MD1003 που παρουσιάστηκε στη μελέτη του 2016. "Οι υπόλοιποι ασθενείς που ήταν στο φάρμακο μελέτης δεν προχώρησαν, κάτι που είναι σημαντικό. Εάν πάρετε κάποιον σε αυτή τη θεραπεία αρκετά νωρίς στη δευτερογενώς προοδευτική ή πρωταρχική προοδευτική ασθένεια, μπορεί να σταθεροποιήσει την ασθένειά τους », λέει. Η Stoll δεν συμμετείχε στη μελέτη του 2016, αλλά προσλαμβάνει ασθενείς για μια συνεχιζόμενη κλινική δοκιμή του MD1003, ενώνε ερευνητές από 80 άλλα κέντρα μελέτης γύρω από τη Βόρεια Αμερική και την Ευρώπη. Μαζί, ελπίζουν να εγγράψουν 600 ασθενείς με προοδευτική ΣΚΠ. Οι συμμετέχοντες θα διοριστούν τυχαία για να λάβουν MD1003 ή ένα εικονικό φάρμακο για 15 μήνες, μετά από το οποίο όλοι οι συμμετέχοντες θα λάβουν MD1003 για ένα επιπλέον έτος.

Πώς μπορεί η βιοτίνη να αντιμετωπίσει την προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας; Το MS είναι η απώλεια της μυελίνης γύρω από τις νευρικές ίνες. Το Stoll περιγράφει τις νευρικές ίνες ως ηλεκτρικά καλώδια, με τη μυελίνη να είναι η μόνωση γύρω από τα καλώδια που επιτρέπει σήματα από τον εγκέφαλο να ταξιδεύουν γρήγορα σε διάφορα μέρη του σώματος. «Εάν η μόνωση αυτή λείπει», λέει, «το σήμα δεν ταξιδεύει τόσο γρήγορα και επειδή δεν ταξιδεύει τόσο γρήγορα, έχετε αδυναμία, έχετε μούδιασμα και έχετε τσούξιμο».

Υπάρχουν μερικές ιδέες για το πώς η βιοτίνη μπορεί να αντιμετωπίσει αυτό το πρόβλημα. Πρώτον, μερικά ένζυμα που εμπλέκονται στην παραγωγή κυτταρικής ενέργειας απαιτούν τη βιοτίνη να λειτουργήσει, οπότε η αύξηση της βιοτίνης μπορεί να δώσει στα νευρικά κύτταρα μια ώθηση της ενέργειας για την αποστολή γρήγορων σημάτων ακόμη και με κατεστραμμένη μυελίνη. Μια δεύτερη ιδέα είναι ότι η βιοτίνη μπορεί να αυξήσει την παραγωγή λιπών που χρειάζονται για να δημιουργήσει μυελίνη, επιτρέποντας ίσως στους νευρώνες να επισκευάσουν αυτό το στρώμα μόνωσης.

Εξοικονόμηση οφέλη, κίνδυνοι και άγνωστα στοιχεία μιας νέας θεραπείας

Ενώ οι μελέτες μέχρι στιγμής δεν έχουν εντοπίσει σημαντικούς κινδύνους για MD1003, η μεγαλύτερη δοκιμή θα είναι σε θέση να εξετάσει προσεκτικότερα τις ανεπιθύμητες ενέργειες.

«Επειδή πρόκειται για μια κλινική η Stoll αναγνωρίζει ότι για άτομα με προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας, η αναμονή για έναρξη νέας θεραπείας μπορεί επίσης να είναι επικίνδυνη », λέει ο Stoll. "Πάντα λέω" χρήση με προσοχή ", αλλά δεν αποφεύγω, γιατί ο κίνδυνος της προοδευτικής ΣΚ είναι καταστροφικός. Όταν ζυγίζετε τους κινδύνους και τα οφέλη, νομίζω ότι το πιθανό όφελος υπάρχει, αν και είναι νωρίς στη δίκη. "

Εάν ενδιαφέρεστε να εγγραφείτε στη δοκιμασία MD1003, μπορείτε να ελέγξετε τον ιστότοπο της μελέτης για να δείτε εάν πληρούν τις προϋποθέσεις. Το φάρμακο μελέτης δεν μπορεί να αγοραστεί επί του παρόντος και ο Stoll λέει ότι ενώ μπορείτε να αγοράσετε βιοτίνη σε απευθείας σύνδεση ή να προσθέσετε φαρμακεία, η ποιότητα μπορεί να ποικίλει.

Με άλλα λόγια, συζητήστε πάντα με το γιατρό σας σχετικά με τις επιλογές συμπληρωμάτων. Επίσης, βεβαιωθείτε ότι ενημερώστε τον γιατρό σας εάν παίρνετε υψηλή δόση βιοτίνης, καθώς μπορεί να προκαλέσει σφάλματα με ορισμένες εξετάσεις αίματος, συμπεριλαμβανομένης της θυρεοειδικής ορμόνης.

Δρ. Ο Stoll λέει ότι η μελέτη βιοτίνης είναι μόνο ένα από τα συναρπαστικά πράγματα που συμβαίνουν στην έρευνα MS. "Είμαι αισιόδοξος για το πού πηγαίνει αυτό το πεδίο MS. Εμφανίζουμε τόσο μεγάλη πρόοδο σε τόσο σύντομο χρονικό διάστημα. Είμαι πολύ ελπιδοφόρος. "